Kaynak
Bu rehber yardımcı oldu mu?
DoktorClub’da Keşfet
Ameliyat İhtiyacını Geciktirebilecek Yeni Marfan Sendromu Tedavisi
ESC Kongresi 2022'de sunulan araştırmaya göre, yeni bir Marfan sendromu tedavisi ameliyat ihtiyacını geciktirebilir ve hastalarda aort kökü boyutunu azaltabilir. Dünya çapında yaklaşık 5.000 kişiden biri Marfan…
ESC Kongresi 2022'de sunulan araştırmaya göre, yeni bir Marfan sendromu tedavisi ameliyat ihtiyacını geciktirebilir ve hastalarda aort kökü boyutunu azaltabilir.
Dünya çapında yaklaşık 5.000 kişiden biri Marfan sendromundan etkilenmektedir. Bu duruma genellikle FBN1 genindeki bir mutasyon neden olur. Son zamanlarda, beta blokerlerin ve anjiyotensin reseptör blokerlerinin (ARB'ler) hastalarda aort kök boyutunu küçültme üzerinde benzer etkileri olduğu bulunmuştu, yani etkili bir Marfan sendromu tedavisi olarak kullanılabilirler.
Marfan Sendromu Tedavisi Genellikle “İnvaziv” Olur
Çoğu Marfan sendromu hastası, yaşamı tehdit eden aort diseksiyonu ve rüptürü riskini artıran aort kökü büyümesi yaşar. Bunu önlemek için dilatasyon 4,5-5 cm'ye ulaştığında aort kökünü değiştirmek için elektif cerrahi yapılabilir. Bununla birlikte, bahsi geçen yeni araştırmalar alternatif, invaziv olmayan bir Marfan sendromu tedavisi sağlamış olabilir.
Oxford Population Health araştırmacıları, Marfan Treatment Trialists' Collaboration (MTT) adına bir analiz gerçekleştirdi. Araştırmacılar, ARB'ye karşı kontrol (bir plasebo), 2) ARB'ye karşı beta-bloker ve 3) dolaylı beta-blokere karşı kontrol ve yaş, cinsiyet ve vücut yüzeyi için ayarlanmış aort kökü boyutundaki değişim oranı üzerindeki etkilerini değerlendirdiler. Bu veriler, yedi randomize çalışmadan daha önce aort cerrahisi geçirmemiş 1.442 hastadan alındı.
Araştırmacılar önce 676 hastayı içeren dört çalışmayı analiz ederek ARB'nin etkilerini kontrol plaseboyla karşılaştırdı. Katılımcıların ortalama yaşı 29'du, %54'ü kadındı, %75'i beta bloker alıyordu ve genotipli hastaların %83'ü bir FBN1 patojenik varyantı taşıyordu.
Katılımcılara aort kökü boyutunun yaygın olarak kullanılan bir ölçüsü olan aort kökü Z skoru verildi. Yıllık artış, -0.07'lik mutlak bir fark için ARB'lerle +0.07'ye karşılık kontrolle +0.13'tü. Mutlak aort boyutları analiz edildiğinde de benzer etkiler bulundu.
Oxford Üniversitesi Hastanelerinde Kardiyolog Danışmanı olan baş çalışma yazarı Dr Alex Pitcher, “ARB tedavisinin yararı, başlangıçta FBN1 mutasyonu olan hastalarda özellikle büyüktü ve bu, etkinin gerçek olduğunu daha makul hale getirdi. Yaş, cinsiyet ve kan basıncı dahil olmak üzere diğer hasta özelliklerine bağlı olarak tedavi etkisinde saptanabilir başka bir farklılık yoktu. ARB tedavisinin faydası, hastaların beta bloker alıp almadıklarına bakılmaksızın benzerdi.” diyor.
Diğer 766 hasta, kalan üç denemede analiz edildi. Bu denemeler ARB'yi bir beta bloker ile karşılaştırdı. Ortalama yaş 14 idi, %44'ü kadındı ve hastaların hiçbiri beta bloker almıyordu. Genotipli hastaların %86'sında bir FBN1 patojenik varyantı vardı.
“ARB ve Beta Bloker Kombinasyonu İdeal Olabilir”
Sonraki üç yıl içinde, aort kökü Z skorundaki medyan yıllık değişim iki grupta benzerdi. İki analizden elde edilen sonuçlar, plaseboya kıyasla bir Marfan sendromu tedavisi olarak bir beta blokerin etkisini değerlendirmek için kullanıldı. Bir beta bloker tahsisinin ayrıca aort kökü Z skorundaki yıllık değişimi yaklaşık olarak yarıya indirdiği tahmin ediliyor.
Dr. Pitcher, “Sonuçlarımız, ARB'lerin ve beta blokerlerin, aort kökü Z skorunu düşürmede benzer, önemli ve bağımsız etkilere sahip olduğunu ve bunun birkaç yıllık bir süre boyunca sürdürülürse, elektif aort kökü ameliyatı ihtiyacını geciktirmesinin beklendiğini gösteriyor. Bulgular, tolere edilebilir olduğu durumlarda bu kombinasyon tedavisinin bir Marfan sendromu tedavisi olabileceğini gösteriyor.” dedi.
Dünya çapında yaklaşık 5.000 kişiden biri Marfan sendromundan etkilenmektedir. Bu duruma genellikle FBN1 genindeki bir mutasyon neden olur. Son zamanlarda, beta blokerlerin ve anjiyotensin reseptör blokerlerinin (ARB'ler) hastalarda aort kök boyutunu küçültme üzerinde benzer etkileri olduğu bulunmuştu, yani etkili bir Marfan sendromu tedavisi olarak kullanılabilirler.
Marfan Sendromu Tedavisi Genellikle “İnvaziv” Olur
Çoğu Marfan sendromu hastası, yaşamı tehdit eden aort diseksiyonu ve rüptürü riskini artıran aort kökü büyümesi yaşar. Bunu önlemek için dilatasyon 4,5-5 cm'ye ulaştığında aort kökünü değiştirmek için elektif cerrahi yapılabilir. Bununla birlikte, bahsi geçen yeni araştırmalar alternatif, invaziv olmayan bir Marfan sendromu tedavisi sağlamış olabilir.
Oxford Population Health araştırmacıları, Marfan Treatment Trialists' Collaboration (MTT) adına bir analiz gerçekleştirdi. Araştırmacılar, ARB'ye karşı kontrol (bir plasebo), 2) ARB'ye karşı beta-bloker ve 3) dolaylı beta-blokere karşı kontrol ve yaş, cinsiyet ve vücut yüzeyi için ayarlanmış aort kökü boyutundaki değişim oranı üzerindeki etkilerini değerlendirdiler. Bu veriler, yedi randomize çalışmadan daha önce aort cerrahisi geçirmemiş 1.442 hastadan alındı.
Araştırmacılar önce 676 hastayı içeren dört çalışmayı analiz ederek ARB'nin etkilerini kontrol plaseboyla karşılaştırdı. Katılımcıların ortalama yaşı 29'du, %54'ü kadındı, %75'i beta bloker alıyordu ve genotipli hastaların %83'ü bir FBN1 patojenik varyantı taşıyordu.
Katılımcılara aort kökü boyutunun yaygın olarak kullanılan bir ölçüsü olan aort kökü Z skoru verildi. Yıllık artış, -0.07'lik mutlak bir fark için ARB'lerle +0.07'ye karşılık kontrolle +0.13'tü. Mutlak aort boyutları analiz edildiğinde de benzer etkiler bulundu.
Oxford Üniversitesi Hastanelerinde Kardiyolog Danışmanı olan baş çalışma yazarı Dr Alex Pitcher, “ARB tedavisinin yararı, başlangıçta FBN1 mutasyonu olan hastalarda özellikle büyüktü ve bu, etkinin gerçek olduğunu daha makul hale getirdi. Yaş, cinsiyet ve kan basıncı dahil olmak üzere diğer hasta özelliklerine bağlı olarak tedavi etkisinde saptanabilir başka bir farklılık yoktu. ARB tedavisinin faydası, hastaların beta bloker alıp almadıklarına bakılmaksızın benzerdi.” diyor.
Diğer 766 hasta, kalan üç denemede analiz edildi. Bu denemeler ARB'yi bir beta bloker ile karşılaştırdı. Ortalama yaş 14 idi, %44'ü kadındı ve hastaların hiçbiri beta bloker almıyordu. Genotipli hastaların %86'sında bir FBN1 patojenik varyantı vardı.
“ARB ve Beta Bloker Kombinasyonu İdeal Olabilir”
Sonraki üç yıl içinde, aort kökü Z skorundaki medyan yıllık değişim iki grupta benzerdi. İki analizden elde edilen sonuçlar, plaseboya kıyasla bir Marfan sendromu tedavisi olarak bir beta blokerin etkisini değerlendirmek için kullanıldı. Bir beta bloker tahsisinin ayrıca aort kökü Z skorundaki yıllık değişimi yaklaşık olarak yarıya indirdiği tahmin ediliyor.
Dr. Pitcher, “Sonuçlarımız, ARB'lerin ve beta blokerlerin, aort kökü Z skorunu düşürmede benzer, önemli ve bağımsız etkilere sahip olduğunu ve bunun birkaç yıllık bir süre boyunca sürdürülürse, elektif aort kökü ameliyatı ihtiyacını geciktirmesinin beklendiğini gösteriyor. Bulgular, tolere edilebilir olduğu durumlarda bu kombinasyon tedavisinin bir Marfan sendromu tedavisi olabileceğini gösteriyor.” dedi.