FDA ALS'nin Nadir Görülen Formu için İlaca Onay Verdi

ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen nadir, kalıtsal bir amyotrofik lateral skleroz (ALS) türü olan kişiler için yeni bir ilacı onayladı. İlaç, toferson (Qalsody), SOD1-ALS genindeki bir mutasyonu hedefliyor. ALS, gönüllü kasları kontrol eden sinir hücrelerine saldırır ve onları öldürür. ALS ile hastalar çiğnemeyi, yürümeyi, nefes almayı ve konuşmayı etkileyen sinir hücrelerini kaybederler. Kaslar zayıflar ve bu da felce yol açar. Bu yeni onaylanan ilaç, Cambridge, Mass merkezli Biogen şirketi tarafından yapıldı.
FDA ilacı, sinir hasarı ve nörodejenerasyonun kan bazlı bir biyobelirteci olan plazma nörofilament ışığındaki azalmanın kanıtlarına dayanarak onayladı. Associated Press'in bildirdiğine göre, ilacın hastalığı yavaşlattığını göstermedi. Yine de, FDA yaptığı açıklamada, "bulguların hastalarda klinik bir fayda öngörmesi makul bir olasılıktır" dedi.
Genetic ALS & FTD: End the Legacy başkanı Jean Swidler bir Biogen haber bülteninde, “SOD1 mutasyonları ilk kez 30 yıl önce ALS'nin bir nedeni olarak tanımlandığından beri, ailesel ALS topluluğu genetik olarak hedeflenmiş tedaviler arıyor. Qalsody, hayatlarının baharında nesiller boyu bu yıkıcı hastalığa yenik düşen ailelere, SOD1-ALS'nin altında yatan nedeni hedefleyen bir terapi sunuyor. Nörofilament seviyelerinin düşürülmesinin, bir tedavinin nörodejeneratif süreci etkilediğine dair önemli kanıtlar sağladığı anlaşıldığına göre, gelecekte hangi tedavilerin geliştirileceğini görmekten heyecan duyuyoruz.” dedi.
AP'nin bildirdiğine göre, bu arada, Biogen'in mutasyonu taşıyan ancak henüz semptomları olmayan kişilerde toferson üzerinde çalışmaya devam etmesi gerekecek.
ABD Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezlerine göre 16.000 ila 32.000 Amerikalı ALS hastası. Bunların yaklaşık %2'si SOD1 gen mutasyonlarına sahip. CDC, 500'den az Amerikalının SOD1-ALS'ye sahip olduğunu tahmin ediyor. Hastalar, her seferinde 100 miligram (mg) dozda bir sağlık uzmanı tarafından spinal enjeksiyon yoluyla Qalsody alacaklar. SOD1-ALS hastalarına 14 günlük aralıklarla ilk üç doz, ardından 28 günde bir ek doz verilir. İlacı kullananlar için yan etkiler eklem ve kas ağrısı, yorgunluk ve beyin, omurilik sıvısında artan beyaz kan hücrelerini içeriyor.