FDA Kalıtsal Körlüğü Düzelten Bir Gen Terapisini Onayladı

FDA danışma komitesi, nadir görülen bir genetik bozukluğu olan hastalarda görmeyi iyileştirebilecek yeni bir gen terapisini oybirliğiyle onayladı.

Klinik çalışmalarda, hastaların yüzde 90'dan fazlası için görmede iyileşme saglayan tedavi şimdi FDA'nın nihai kararına kadar takip edilecek ve onaylanırsa Birleşik Devletlerde yasal olarak kalıtsal bir hastalık için onay alan ilk gen tedavisi olacak.

Lüksturna marka adı ile pazarlanacak olan tedavi, RPE65 geninde bir mutasyonu düzeltiyor. Mutasyona uğramış genin düzeltilmiş bir versiyonunu taşıyan genetik mühendisliği ile yapılmış virüs partikülleri her bir göze tek seferlik işlemle uygulanıyor. Tedavinin geliştiricisi olan Spark Therapeutics, dünyadaki 6.000 kişinin bu tedaviden fayda sağlayabileceğini tahmin ediyor. Çalışmaya katılan hastaların yüzde 90'dan fazlasında tedavinin sadece ilk birkaç gününde görmede bir miktar iyileşme görüldü.

Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi'ndeki oftalmoloji doçenti Paul Yang NPR'ye verdiği demeçte, "Bu, gen tedavileri alanında atılmış büyük bir adımdır. Gen tedavleri çağına giriyoruz. Bu teknolojilerle hastalıklarla savasta bir çok yeni cephe açıyoruz." dedi. Araştırmacılardan Albert Maguire ise "Bu tedavi bugün tedavi edilemez olarak kabul edilen diğer genetik göz hastalıklarına da uygulanabilir. henüz tedavisi olmayan çok sayıda retinal hastalık var ve bu büyük bir gelişme" diyor. Tedavi için dünya çapında klinik denemeler devam ediyor. Washington Post'a göre günümüzde gen tedavileri, hemofiliden beyindeki sinir hücrelerinin progresif parçalanmasına neden olan kalıtsal bir durum olan Huntington hastalığına kadar değişen farklı hastalıkları hedef alıyor.

Her medikal tedavide olduğu gibi gen tedavilerinin de riski var elbette; ama gen tedavileri şu an tedavi edilemez olarak görülen hastalıkların tedavisi yönünde büyük umut vaadediyor.


Kaynak:Futurism