Doktorlar, en yıkıcı ve ölümcül sinir sistemi hastalıklarından biri olan Huntington hastalığının ilk kez başarıyla tedavi edildiğini duyurdu. Genetik kökenli bu hastalık beyin hücrelerini yok ederek demans, Parkinson ve motor nöron hastalığına benzer belirtiler gösteriyor. Yeni tedaviyle birlikte, hastalığın ilerleme hızı %75 oranında yavaşlatıldı ve bu da hastalara onlarca yıl daha kaliteli yaşam şansı sunuyor.
Tedavi, gen terapisini esas alıyor ve 12–18 saat süren karmaşık bir beyin ameliyatı sırasında uygulanıyor. Güvenli bir virüs aracılığıyla tasarlanmış DNA dizisi beyin hücrelerine aktarılıyor. Bu sayede, hücreler zararlı huntingtin proteini üretimini azaltan genetik materyaller üretmeye başlıyor. Böylece nöronların ölümü engelleniyor ve hastalığın ilerlemesi büyük ölçüde yavaşlıyor.
Çalışmaya katılan 29 hastadan elde edilen üç yıllık veriler, tedavinin yalnızca klinik semptomları yavaşlatmakla kalmadığını, aynı zamanda beyin hücrelerini de koruduğunu gösterdi. Normalde ilerlemeye bağlı artması beklenen beyin hücresi ölümü belirteçleri, tedavi sonrası başlangıç seviyesinin bile altına düştü. Bazı hastalar yeniden iş hayatına dönerken, tekerlekli sandalyeye mahkûm olması beklenenler hâlâ yürüyebiliyor.
Uzmanlar, bu gelişmenin “hayal edilemeyecek kadar büyük bir etki” yarattığını vurguluyor. Ancak tedavinin yüksek maliyeti ve karmaşık cerrahi süreci nedeniyle şimdilik herkese erişilebilir olmayacağı belirtiliyor. Yine de bu başarı, gen tedavilerinin Huntington ve benzeri nörolojik hastalıklarda gelecekte çok daha yaygın kullanılabileceğini gösteriyor.
Araştırma ekibi, bu tedavinin yaşam boyu etkili olabileceğini öngörüyor çünkü beyin hücreleri yenilenmiyor. Şimdi amaç, semptomları henüz ortaya çıkmamış genç bireylerde hastalığı tamamen geciktirip durdurabilecek önleyici klinik denemeler başlatmak. Uzmanlar bu gelişmenin yalnızca bir başlangıç olduğunu ve nörolojik hastalıkların tedavisinde çığır açabileceğini söylüyor.
