Frajil X Sendromu İçin İlk İlaçta Umut Verici Gelişme
Buffalo Üniversitesi ve Tetra Therapeutics arasındaki
araştırma işbirliği ile keşfedilen yeni bir ilaç, otizmin önde gelen genetik
nedeni olan Frajil X Sendromu için sınıfının ilk tedavisi olma yolunda önemli
bir adım attı.
Frajil X Sendromu tedavisi olmayan bir genetik bozukluk. Hastalık
Kontrol ve Önleme Merkezi'ne göre, kalıtsal zihinsel engelliliğin en yaygın
bilinen nedenidir. İlaç, BPN14770, faz 2 klinik çalışmada önemli pozitif
sonuçlar verdi. Yenilikçi tedavi, Frajil X Sendromlu yetişkin erkek hastalarda
bilişsel işlevi geliştirdi.
Tetra Therapeutics'in kurucusu ve CEO'su Mark Gurney,
"Bu çalışmanın sonuçları bizi çok heyecanlandırıyor. Güvenli ve iyi tolere
edilmesinin yanı sıra, BPN14770 ile tedavi özellikle dil alanlarında önemli
bilişsel iyileşmeye yol açtı ve ayrıca genel günlük işleyişte klinik olarak
anlamlı bir fayda gördük. Bu bulgular, bu hastalığı bir mekanizma yoluyla
tedavi etme yaklaşımımızı doğruluyor” dedi.
Finansman, Fragile X Sendromu araştırmalarını finanse etmeye
adanmış bir kâr amacı gütmeyen kuruluş olan FRAXA Araştırma Vakfı tarafından
sağlandı. Araştırma, Rush Üniversitesi Tıp Merkezi'nde baş araştırmacı ve
pediatrik nörolog Elizabeth Berry-Kravis tarafından gerçekleştirildi. BPN14770'in
klinik öncesi araştırması, UB Eczacılık Fakültesi ve Eczacılık Bilimleri
öğretim üyeleri dekan Profesör James M. O'Donnell, Ph. D. ve Doçent Ph. D Ying
Xu, MD, Ph. D. ve biyoteknoloji şirketi Tetra Therapeutics arasındaki işbirliği
ile tamamlandı.
İlaç, hafıza oluşumu, öğrenme, nöroinflamasyon ve travmatik
beyin hasarında anahtar rol oynayan bir enzim olan fosfodiesteraz-4D'nin
aktivitesini inhibe eder. Önceki çalışmalar, BPN14770'in, Frajil X Sendromlu
hastalarda bozulan nöronlar arasındaki bağlantıların olgunlaşmasını düzenleme
potansiyeline sahip olduğunu bulmuştu.
O'Donnell, "Tetra Therapeutics ile işbirliği,
laboratuvarımızın preklinik farmakoloji konusundaki uzmanlığı ile ilaç keşfi ve
geliştirmesindeki uzmanlığını birleştirerek ilginç ve üretken oldu. Yıllarca
süren araştırmaların bu ciddi genetik bozukluğun tedavisi için başarılı bir
denemeye yol açtığını görmek oldukça ödüllendirici" dedi.
BPN14770'in bilişsel ve hafıza işlevini geliştirme
potansiyeli, Alzheimer hastalığı, gelişimsel engeller, travmatik beyin hasarı
ve şizofreni tedavilerine de dönüşebilir.
Kaynak: https://medicalxpress.com/
Kategori: BİLİMSEL GÜNDEM
DİĞER Haberler
KATEGORİLER
DİJİTAL MAGAZİNLER
2024 - Sayı 1
2023 - Sayı 1
2022 - Sayı 1
Diğer Dijital Magazinlerimiz