İki Üniversite Hastanesi Bonn çalışmasından elde edilen bulgular, hemofili tedavisinde önemli değişikliklere önünü açabilir.

Neredeyse sadece erkekleri etkileyen Hemofili A, hemofilinin en yaygın şeklidir. Hastalık genellikle kolayca tedavi edilebilir; ancak bazı hastalarda tedavi etkisiz olabilir. Bonn Üniversite Hastanesi’nin Hemofili Merkezi’nde yapılan son iki araştırma, bu soruna bir çözüm bulmuş olabilir. Çalışmalar New England Journal of Medicine ve Lancet Haematology'de yayınlandı.

Hemofili A hastaları, kanın pıhtılaşma sürecinde gerekli olan ve aşırı kanamayı durduran pıhtılaşma faktörü VIII'den yoksundur. Denemede Efanesoctocog Alpha adlı yeni bir ilaç, potansiyel bir hemofili tedavisi olarak değerlendirildi.

Efanesoctocog Alpha, faktör VIII'in genetiği değiştirilmiş bir versiyonunu içeren ilk ilaçtır. İlacın 47 saatlik önemli ölçüde uzatılmış bir etki süresi var. 133 hasta üzerinde yapılan bir araştırma, Efanesoctocog Alpha'nın dört günlük kullanımdan sonra kan pıhtılaşmasını artırdığını ve yedi gün sonra kanama vakalarını azalttığını buldu. Klasik hemofili tedavisi ile ortalama kanama olayı sayısı her 12 ayda bir üç kanamadan, Efanesoctocog Alpha kullanımıyla 18 ayda sadece bir kanama olayına düşürüldü.

Faktör VIII proteinine yapılan genetik modifikasyonlar, bu olumlu uzun vadeli sonuçlara katkıda bulundu. Efanesoctocog Alpha, faktör VIII klirensinin hızını belirleyen Von Willebrand faktörüne bağlanmayı bloke ederek kanı etkili bir şekilde pıhtılaştırabilir.

Hemofili tedavisi emicizumab ile paralel bir çalışma, hastalığın daha az şiddetli formlarına sahip hastalar üzerinde yürütüldü. Bu çalışmaya dahil olan hastalarda nispeten az kanama vardı, bu nedenle birçok hasta için haftada birden fazla intravenöz uygulama içeren kanama önleyici tedavi uygun görülmedi. Bununla birlikte, çalışma, hemofili A'nın daha hafif bir formu olan hastalarda emicizumab kullanımına ilişkin olumlu sonuçlar gösterdi.

Ortalama olarak, emicizumab ile tedavi edilen hastalarda yılda ortalama birden az kanama epizodu görüldü. Emicizumab, çalışmanın yayınlanmasından kısa bir süre sonra orta derecede şiddetli vakaları olan hastalar için bir hemofili tedavisi olarak onaylandı.

Kaynak: healtheuropa.eu