AML'de venetoklaks küçük çalışmada yoğun kemoterapiyi geçti

AML, kemik iliğinde kan yapan hücrelerden gelişen ve hızlı ilerleyen bir kan kanseridir. Genel durumu iyi hastalarda iyileştirmeyi hedefleyen tedavinin temeli yıllardır yoğun kemoterapidir. Ama bu tedavi sık ve ağır yan etkilere yol açar, hastane ve sağlık hizmetine de yoğun ihtiyaç doğurur.

Venetoklaks ile azasitidin ikilisi, yoğun kemoterapiyi kaldıramayacak hastalarda zaten standart tedavidir. Venetoklaks, kanser hücresinin kendini ölümden korumasını engelleyen, ağızdan alınan bir haptır. Azasitidin de bir kemoterapi ilacıdır, ancak yoğun tedaviyi kaldıramayanlar için kullanılan daha hafif bir seçenektir. Araştırmacıların sorusu şuydu: bu ikili, yoğun tedaviyi kaldırabilen hastalarda da işe yarar mı?

Çalışma ABD'deki dokuz merkezde yürütüldü; 172 yetişkin kurayla iki eşit gruba ayrıldı. Araştırmacılar her hastada şu durumlardan biri ortaya çıkana kadar geçen süreyi ölçtü: lösemi ilerledi ya da geri döndü, yanıt alınamadığı için tedavi değişti, hasta yalnız destek bakımına geçti ya da hayatını kaybetti.

Venetoklaks-azasitidin grubundaki hastaların yarısında 14 aydan uzun süre bu durumların hiçbiri yaşanmadı. Yoğun kemoterapi grubunda bu süre 6 aydı.

Ağır enfeksiyon venetoklaks grubunda 100 hastadan 28'inde, yoğun kemoterapi grubunda 41'inde görüldü. Ağır kanamada fark daha büyüktü: 100 hastadan 2'sine karşı 12'si. Çalışmayı kısmen venetoklaksın üreticisi AbbVie destekledi.

Bir hematoloji derlemesine göre venetoklaks-azasitidin gibi daha hafif tedaviler çoğunlukla ayakta, yani hastanede yatmadan verilebiliyor. Yoğun kemoterapi ise hastaneye çok daha bağımlı bir tedavidir.

Venetoklaksın başlangıcı yine de dikkat ister. İlk üç günde doz her gün artırılır. Türkiye'deki ürün bilgisine göre bu ikilinin onayına dayanak olan önceki büyük çalışmada hastalar bu dönemde izlem için hastaneye yatırıldı. Azasitidin her 28 günlük kürün yalnız ilk yedi gününde, deri altına ya da damardan verilir.

Bu çalışmada hastanede geçen sürenin ne kadar kısaldığı, dergide yayımlanan makalenin özetinde yer almıyor. Aynı derleme, çalışmanın 2025'teki kongre sunumuna dayanarak venetoklaks grubunda sağlık hizmetine daha az ihtiyaç duyulduğunu aktarıyor.

İki tedavide de kan hücreleri düşer ve enfeksiyon riski artar. Ateş 38 derece ya da üzerindeyse gece bile olsa hemen ekibinizi arayın; ulaşamazsanız acile gidin.

Çalışmaya, hekimine göre yoğun kemoterapiyi kaldırabilecek ve yeni tanı almış hastalar alındı. Hastaların yarısı 64 yaşın üzerindeydi ve dört hastadan yaklaşık üçünde lösemi, genetik yapısı nedeniyle yüksek riskliydi.

Bazı genetik alt tipler çalışmaya hiç alınmadı. Bunların bir kısmı, yoğun kemoterapiyle iyileşme şansı zaten yüksek olan türlerdir. Bu yüzden kemik iliği raporunuzdaki genetik sonuçları hekiminizle birlikte gözden geçirin; sizin alt tipiniz bu çalışmanın dışında kalmış olabilir.

Genç ve iyi seyirli lösemisi olan biri için yoğun kemoterapi bugün hâlâ standart yol. Sonuç en çok, yoğun tedaviyi kaldırabilen ama ileri yaşta ya da yüksek riskli genetik yapıda olan hastalara ışık tutuyor.

Yüksek riskli AML'de kalıcı iyileşmenin çoğu zaman tek gerçekçi yolu kök hücre naklidir. İlk tedavinin görevi de hastayı nakle olabildiğince iyi durumda hazırlamaktır. Aynı derlemeye göre venetoklaks grubunda nakle ulaşan hasta oranı daha yüksekti. Ancak bu bulgu da makalenin özetinde yer almıyor ve nakil sonrası uzun dönem sonuçları bilinmiyor.

Nakil deneyimi olan bir hematoloji ekibiyle tedavi planını konuşurken şu noktaları açıklığa kavuşturun:

• Lösemimin genetik alt tipi nedir, risk grubum ne?
• Kök hücre nakli bende gündemde mi, ilk tedavi bunu nasıl etkiler?
• Venetoklaks-azasitidin bende düşünülebilir mi, neden?
• Bu yol ruhsat dışıysa onay ve bedel nasıl işler, katılabileceğim bir araştırma var mı?

Venetoklaks (Venclyxto) Türkiye'de 2017'den beri ruhsatlı ve SGK'nın ödeme listesinde. Ancak AML'de ürün bilgisi de SGK kuralları da kullanımı dar tutuyor: yalnız eşlik eden hastalıklar nedeniyle yoğun kemoterapi alamayan, yeni tanılı hastalar. SGK ayrıca iki kürden sonra yanıtın değerlendirilmesini istiyor.

Çalışmadaki gibi yoğun kemoterapiye uygun bir hastada kullanım bu yüzden ruhsat dışı sayılır. Sağlık Uygulama Tebliği'ne göre böyle bir kullanım, tedaviyi öneren hematoloğun hasta adına Sağlık Bakanlığı'ndan alacağı "endikasyon dışı kullanım" onayıyla mümkün. Onay gelmeden tedaviye başlanmaz. Tebliğ, kanser ilaçlarının ruhsat dışı kullanımında hematoloji ya da onkoloji uzmanının yer aldığı bir sağlık kurulu raporu da istiyor. Venetoklaks SGK listesinde olduğu için tebliğ, onaya dayanarak ödeme yapılmasına imkân tanıyor. Yine de bedelin karşılanacağını tedaviden önce hastanenin eczanesinden yazılı olarak teyit edin.