Kaynak
Bu rehber yardımcı oldu mu?
DoktorClub’da Keşfet
Oxford Üniversitesi Programlanabilir Nükleik Asit İlaçları Araştırması için Fon Aldı
Oxford Üniversitesi araştırmacıları tarafından yönetilen bir konsorsiyuma, programlanabilir nükleik asit ilaçlarının potansiyelini ortaya çıkarmak için 8 milyon sterlinlik bir fon verildi. Nükleik Asit Terapileri (NAT)…
Oxford Üniversitesi araştırmacıları tarafından yönetilen bir konsorsiyuma, programlanabilir nükleik asit ilaçlarının potansiyelini ortaya çıkarmak için 8 milyon sterlinlik bir fon verildi. Nükleik Asit Terapileri (NAT) aracılığıyla UKRI, LifeArc ve Nükleik Asit Terapisi Hızlandırıcısı (NATA), bireysel hastaların DNA dizilerine göre uyarlanabildikleri için kişiselleştirilmiş tıbbı dönüştürmesi beklenen fonu aldı.
Programlanabilir nükleik asit ilaçları, küresel olarak dağıtılan milyarlarca doz mRNA aşısıyla pandemi sırasında alaka düzeyine yükseldi. Bu tür ilaçlar, aşılamanın yanı sıra insan sağlığının birçok alanında karşılanmamış klinik ihtiyaçları karşılama konusunda önemli bir potansiyel sunmaktadır.
Programlanabilir nükleik asit ilaçları, gen inhibisyonu, eklenmesi, değiştirilmesi veya düzenlenmesi yoluyla uzun süreli veya potansiyel olarak iyileştirici etkiler elde edebilir. Klasik küçük moleküller veya protein/antikor bazlı biyolojiler kullanarak üstesinden gelinemez hedeflere yaklaşmayı mümkün kılan benzersiz özellikleri sayesinde, kanserler, viral enfeksiyonlar ve genetik bozukluklar gibi insan hastalıklarını tedavi etme konusunda büyük bir potansiyele sahiptir.
Çok sayıda programlanabilir nükleik asit ilacı Avrupa ve ABD'de kullanım için onaylanmıştı, ancak ilacı ihtiyaç duyulan organ veya dokuya, özellikle de beyin, kalp ve kaslara güvenli bir şekilde ulaştırmak hala zor. NATA Teslim Araştırma Yarışması, bu gelişmekte olan ilaç sınıfının potansiyelini yerine getirmenin önündeki dağıtım engellerini aşmak için başlatıldı.
Profesör Matthew Wood şunları söyledi: “Bu büyük ödül, seçkin bir uluslararası konsorsiyuma, nükleik asit terapötiklerinin hastalıklı dokulara güvenli ve özel olarak iletilmesindeki temel bilimsel zorluklara odaklanma fırsatı veriyor. Vizyonumuz, bu alandaki gelişimi hızlandırmak ve çok çeşitli nadir - yaygın hastalıklardan etkilenen hastalara fayda sağlamak için nükleik asit ilaçlarının kullanımında bir dönüşüm sağlamaktır.”
Konsorsiyum, NAT kimyası, dağıtım ve toksikoloji alanında uluslararası bir akademik uzmanlar grubunu ve üç önemli endüstri ortağını içeriyor: AstraZeneca, Silence Therapeutics ve küresel olarak düzenleyici onay almış beş NAT ilacına sahip Ionis Pharmaceuticals. Oxford Üniversitesi araştırmacılarından oluşan bir ekip, Cambridge Üniversitesi, University College London, King's College London, Mary Lyon Center at MRC Harwell, Rosalind Franklin Enstitüsü, Massachusetts Üniversitesi Tıp Fakültesi ve Karolinska Enstitüsü gibi diğer kurumlarla birlikte çalışacak.
Programlanabilir nükleik asit ilaçları, küresel olarak dağıtılan milyarlarca doz mRNA aşısıyla pandemi sırasında alaka düzeyine yükseldi. Bu tür ilaçlar, aşılamanın yanı sıra insan sağlığının birçok alanında karşılanmamış klinik ihtiyaçları karşılama konusunda önemli bir potansiyel sunmaktadır.
Programlanabilir nükleik asit ilaçları, gen inhibisyonu, eklenmesi, değiştirilmesi veya düzenlenmesi yoluyla uzun süreli veya potansiyel olarak iyileştirici etkiler elde edebilir. Klasik küçük moleküller veya protein/antikor bazlı biyolojiler kullanarak üstesinden gelinemez hedeflere yaklaşmayı mümkün kılan benzersiz özellikleri sayesinde, kanserler, viral enfeksiyonlar ve genetik bozukluklar gibi insan hastalıklarını tedavi etme konusunda büyük bir potansiyele sahiptir.
Çok sayıda programlanabilir nükleik asit ilacı Avrupa ve ABD'de kullanım için onaylanmıştı, ancak ilacı ihtiyaç duyulan organ veya dokuya, özellikle de beyin, kalp ve kaslara güvenli bir şekilde ulaştırmak hala zor. NATA Teslim Araştırma Yarışması, bu gelişmekte olan ilaç sınıfının potansiyelini yerine getirmenin önündeki dağıtım engellerini aşmak için başlatıldı.
Profesör Matthew Wood şunları söyledi: “Bu büyük ödül, seçkin bir uluslararası konsorsiyuma, nükleik asit terapötiklerinin hastalıklı dokulara güvenli ve özel olarak iletilmesindeki temel bilimsel zorluklara odaklanma fırsatı veriyor. Vizyonumuz, bu alandaki gelişimi hızlandırmak ve çok çeşitli nadir - yaygın hastalıklardan etkilenen hastalara fayda sağlamak için nükleik asit ilaçlarının kullanımında bir dönüşüm sağlamaktır.”
Konsorsiyum, NAT kimyası, dağıtım ve toksikoloji alanında uluslararası bir akademik uzmanlar grubunu ve üç önemli endüstri ortağını içeriyor: AstraZeneca, Silence Therapeutics ve küresel olarak düzenleyici onay almış beş NAT ilacına sahip Ionis Pharmaceuticals. Oxford Üniversitesi araştırmacılarından oluşan bir ekip, Cambridge Üniversitesi, University College London, King's College London, Mary Lyon Center at MRC Harwell, Rosalind Franklin Enstitüsü, Massachusetts Üniversitesi Tıp Fakültesi ve Karolinska Enstitüsü gibi diğer kurumlarla birlikte çalışacak.