国際研究と臨床試験
ハンチントン病で飲み薬ブラナプラムの試験、神経の副作用のため早期中止
査読付き論文
独立した科学者による審査（査読）を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
ハンチントン病を対象とした、飲み薬ブラナプラムの第2相試験の結果が発表されました。この薬は、病気の原因となる異常なたんぱく質が作られるのを減らすことを目指していました。最初のグループでは、薬を飲んだ21人のうち18人に手足の神経の障害を示す兆候が見られました。このため試験は早期に中止されました。薬は脊髄液（脳と脊髄を包む液体）の中の異常なたんぱく質の量を下げました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
この薬はハンチントン病に対して承認されていません。この試験は、この種の薬では神経の副作用を注意深く観察する必要があることを示しています。
情報源
学術論文： Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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