한국연구와 임상시험
한국의 LAM 환자 86명: 진단 당시 폐 기능은 대체로 유지
한국 20개 기관에서 LAM(림프관평활근종증)이 있는 여성 86명을 조사했습니다.
동료 심사 논문LAM
희귀질환
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국제연구와 임상시험
ALS에서 RIPK1을 억제하는 먹는 시험약, 2상 연구에서 효과를 보이지 않았습니다
The Lancet Neurology에 실린 HIMALAYA 연구는 ALS(근위축성 측삭경화증)의 한 시험약을 평가했습니다.
동료 심사 논문ALS
국제연구와 임상시험
FOP에서 가레토스맙이 3상 연구에서 새로운 뼈 형성을 뚜렷이 줄였습니다
이 연구에는 16개국에서 성인 63명이 참여했습니다.
동료 심사 논문FOP
국제연구와 임상시험
헌터 증후군에서 영아기에 효소 치료를 시작한 형제자매의 경과가 더 좋았습니다
헌터 증후군이 있는 형제자매 19쌍의 기록을 비교했습니다.
동료 심사 논문MPS II
국제연구와 임상시험
ANCA 관련 혈관염에서 2년 재발 위험을 예측하는 모델 개발
연구자들은 대규모 약물 연구의 자료를 다시 분석했습니다.
동료 심사 논문GPA(베게너)
중국연구와 임상시험
SCA3에서 먹는 약 DL-3-n-부틸프탈라이드, 위약 대조 연구에서 운동실조 점수에 작은 차이를 보여
중국에서 SCA3(척수소뇌실조의 한 유형) 환자를 대상으로 한 해 동안 위약 대조 연구가 진행되었습니다.
동료 심사 논문SCA3
국제연구와 임상시험
천포창에서 피하 주사 에프가티지모드가 3상 연구에서 스테로이드에 더한 이점을 보이지 않았습니다
이 연구에는 중등도~중증 천포창이 있는 성인 222명이 참여했습니다.
동료 심사 논문심상성 천포창
국제연구와 임상시험
선천성 TTP에 재조합 ADAMTS13 효소: 3상 연구의 최종 결과 발표
선천성 TTP(혈전성 혈소판감소성 자반증)가 있는 3–68세 48명이 연구에 참여했습니다.
동료 심사 논문TTP
국제연구와 임상시험
1형 기면증에서 먹는 약 오베포렉스톤이 두 건의 3상 연구에서 각성을 높였습니다
두 건의 3상 연구에 모두 273명이 참여했습니다.
동료 심사 논문기면증 1형
미국연구와 임상시험
스타가르트병에 먹는 길데우레티놀: 두 해 연구에서 망막 손상 확대가 조금 늦춰져
미국 7개 기관에서 두 해 동안 위약 대조 연구가 진행되었습니다.
동료 심사 논문스타가르트병
국제연구와 임상시험
리 증후군의 경과를 추적하는 국제 연구에서 첫 74명의 데이터 발표
리 증후군이 있는 사람들이 다섯 개 센터에서 3–6개월마다 정기적으로 추적되고 있습니다.
동료 심사 논문리 증후군
미국연구와 임상시험
겸상적혈구병의 통증 위기에 정맥 아르기닌, 3상 연구에서 효과를 보이지 않았습니다
JAMA에 실린 STArT 연구는 겸상적혈구병 통증 위기에서 아르기닌을 평가했습니다.
동료 심사 논문겸상적혈구병
미국연구와 임상시험
소아 HLH에서 룩소리티닙을 포함한 치료가 작은 연구에서 안전한 것으로 나타났습니다
미국에서 HLH(혈구탐식성 림프조직구증)가 있는 어린이에게 먹는 약 룩소리티닙을 포함한 치료를 시도했습니다.
동료 심사 논문HLH
프랑스연구와 임상시험
누난 증후군에서 콜레스테롤 약 심바스타틴이 3상 연구에서 성장에 도움이 되지 않았습니다
프랑스에서 누난 증후군이 있는 어린이를 대상으로 심바스타틴과 위약(가짜 약)을 비교했습니다.
동료 심사 논문누난 증후군
국제연구와 임상시험
NMOSD(시신경척수염 범주 질환)에서 오비누투주맙 베타, 3상 연구에서 재발을 뚜렷하게 줄여
중국에서 진행된 연구에 AQP4 항체가 있는 환자 91명이 참여했습니다.
동료 심사 논문NMOSD
유럽연구와 임상시험
메틸말론산혈증과 프로피온산혈증에서 장기간 카글루민산 사용: 유럽의 실제 임상 자료
유럽 일곱 나라의 34개 기관에서 환자 58명을 추적했습니다.
동료 심사 논문MMA
국제연구와 임상시험
터너 증후군에서 주 한 번 맞는 성장 호르몬이 3상 연구에서 매일 주사만큼 효과적이었습니다
터너 증후군이 있는 여자아이에게 일주일에 한 번 맞는 성장 호르몬을 시험했습니다.
동료 심사 논문터너 증후군
미국연구와 임상시험
갈락토스혈증 아기에게 일찍 시작한 언어 지원이 일반 진료보다 효과적
갈락토스혈증에서는 말하기와 언어 문제가 흔합니다.
동료 심사 논문갈락토스혈증
유럽연구와 임상시험
1형 근긴장성 이영양증 두 해 추적: 다리 근육의 지방화를 MRI로 측정할 수 있어
벨기에에서 DM1(근긴장성 이영양증) 성인 환자 30명과 건강한 사람 30명을 두 해 동안 추적했습니다.
동료 심사 논문근긴장성 이영양증
국제연구와 임상시험
PAH에 하루 한 번 먹는 랄리네팍, 3상 연구에서 악화 위험을 줄여
PAH(폐동맥고혈압)로 진단된 성인 687명이 연구에 참여했습니다.
동료 심사 논문PAH