عالميالأبحاث والتجارب السريرية
efzimfotase alfa في نقص الفوسفاتاز: نتائج إيجابية لدى الأطفال، ولم يتحقق الهدف الرئيسي لدى المراهقين والبالغين
نتيجة مبكرة لم تُنشر بعد في مجلة محكّمة، أو مصدرها دراسة صغيرة بلا مجموعة ضابطة. ينبغي التعامل معها بحذر.
شمل برنامج المرحلة 3 ما مجموعه 196 مريضًا من 22 دولة. وفي الدراسة التي شارك فيها 29 طفلًا تحسنت صحة العظام بوضوح مقارنة بالدواء الوهمي. واستمرت الفائدة لدى 43 طفلًا سبق أن تلقّوا العلاج. أما لدى 124 مراهقًا وبالغًا فلم يتحقق الهدف الرئيسي في اختبار المشي.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
النتائج إعلان من الشركة، وليست منشورًا محكَّمًا بعد. والدواء غير معتمد. ويتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: نقص الفوسفاتاز (HPP)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.