أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
في فرنسا، حسّن علاج جيني يُعطى في الدماغ الحركة لدى 6 أطفال مصابين بنقص AADC
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
تلقى ستة مرضى مصابين بنقص AADC في فرنسا علاجًا جينيًا في جانبي الدماغ. وتحسّنت المهارات الحركية لدى جميع المرضى. وقلّت نوبات انحراف العينين. ولم تُلاحظ آثار جانبية خطيرة. وظهرت في المرحلة المبكرة حركات لاإرادية مؤقتة، ثم زالت.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذه مجموعة صغيرة جدًا من المرضى. ولا يُطبَّق هذا العلاج إلا في مراكز متخصصة؛ ويتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) وSGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
الورقة العلمية: Gene Therapy for Amino Acid Decarboxylase Deficiency: Clinical and Imaging Outcomes in a French Cohort. Movement Disorders, 2026. DOI: 10.1002/mds.70422 · PubMed 42389831
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: عوز نازعة كربوكسيل الأحماض الأمينية العطرية L (AADC)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.