الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
تطبيق علاج لتعديل الجينات صُمِّم خصيصًا لرضيع واحد لأول مرة
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
في الولايات المتحدة، طُبِّق علاج بتحرير القواعد مصمَّم خصيصًا لرضيع يُدعى KJ مصاب بعوز CPS1 الشديد. وطبّق العلاج فريق من مستشفى فيلادلفيا للأطفال و Penn Medicine. وصُمِّم العلاج لتصحيح التغيّر الجيني الخاص بالرضيع وحده. وجرى إعداده في نحو ستة أشهر. وأُعطيت ثلاث جرعات بين فبراير وأبريل 2025. وأُفيد بأن الرضيع أصبح قادرًا على تحمّل كمية أكبر من البروتين. كما أُفيد بأن حاجته إلى الأدوية قد انخفضت. ونُشرت النتائج في NEJM.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذا مثال على طريقة صُمِّمت لمريض واحد. ولم تصبح العلاجات المماثلة المصمَّمة لكل فرد روتينية بعد. لكن يجري التخطيط لدراسات سريرية.
المصدر
الورقة العلمية: Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2504747 · PubMed 40373211
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: عوز CPS1 (اضطراب في دورة اليوريا)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.