الولايات المتحدة والمملكة المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
العلاج الجيني في SCID الناجم عن عوز ADA: لا وفيات لدى 62 مريضًا خلال متابعة وسيطة مدتها 7,5 سنة
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
نُشرت النتائج طويلة الأمد للعلاج الجيني بالخلايا الجذعية في نقص المناعة المشترك الشديد الناجم عن عوز ADA. وعولج 33 مريضًا في الولايات المتحدة و29 في المملكة المتحدة. وخلال متابعة وسيطة مدتها 7,5 سنة، كان جميع المرضى على قيد الحياة. ونجح العلاج بشكل دائم لدى 59 مريضًا، ولم تعد هناك حاجة إلى العلاج الإنزيمي. وتوقف 58 منهم عن علاج الدعم المناعي، ولم يُلاحظ تكاثر غير منضبط في خلايا الدم.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
النتائج قوية، لكن هذا العلاج الجيني طُبّق في إطار دراسة، وهو مخصص فقط لـSCID الناجم عن عوز ADA. وفي الأنواع الأخرى من SCID، ينبغي مناقشة الخيارات مع فريقي المناعة والزرع.
المصدر
الورقة العلمية: Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2502754 · PubMed 41092330
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: عوز المناعة المشترك الشديد (SCID)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.