الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
العلاج الجيني لداء ليبر الخلقي لانعدام البصر الناجم عن جين LCA5 حسّن البصر لدى 3 بالغين
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
في الولايات المتحدة، جُرّب علاج جيني في العمى الخلقي المرتبط بجين LCA5. وشارك 3 بالغين في هذه الدراسة المبكرة. وأُعطي الدواء تحت الشبكية في عين واحدة. ولم تُلاحظ آثار جانبية خطيرة. وازدادت الحساسية للضوء خلال شهر واحد واستمرت لمدة عام.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذه دراسة صغيرة جدًا في مرحلة مبكرة. ولا يمكن تأكيد النتائج إلا بدراسات أكبر. ولداء LCA أنواع جينية مختلفة كثيرة.
المصدر
الورقة العلمية: Recovery of cone-mediated vision in Lebercilin associated retinal ciliopathy after gene therapy: One-year results of a phase I/II trial. Molecular Therapy, 2025. DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.06.035 · PubMed 40598770
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: عمى ليبر الخلقي (LCA)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.