عالميالأبحاث والتجارب السريرية
iptacopan الفموي في بيلة الهيموغلوبين الليلية الانتيابية: نشر النتائج النهائية بعد 48 أسبوعًا لدراستين من المرحلة 3
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
تلقى بالغون مصابون ببيلة الهيموغلوبين الليلية الانتيابية (PNH) دواء iptacopan عن طريق الفم في دراستين من المرحلة 3 لمدة 48 أسبوعًا. وضمّت الدراسة الأولى 97 مريضًا والثانية 40 مريضًا. وفي الأسبوع 48 شوهدت زيادة الهيموغلوبين لدى 86% من المرضى في الدراسة الأولى و97% في الثانية. ولم يتوقف أحد عن العلاج بسبب الآثار الجانبية ولم يتوفَّ أحد. ودعمت الشركة المصنعة للدواء الدراسة.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
استمر أثر هذا الدواء الفموي طوال عام. ويتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية). ويُتخذ قرار العلاج مع الطبيب.
المصدر
الورقة العلمية: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية (PNH)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.