الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
علاج جيني تجريبي لمتلازمة ريت: جميع المرضى الـ12 الأوائل اكتسبوا مهارة واحدة على الأقل
أُعلنت نتائج جديدة لعلاج جيني تجريبي طُوِّر لمتلازمة ريت.
نتيجة أوليةريت
الأمراض النادرة
المستجدات
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
5 مستجدات
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
efzimfotase alfa في نقص الفوسفاتاز: نتائج إيجابية لدى الأطفال، ولم يتحقق الهدف الرئيسي لدى المراهقين والبالغين
شمل برنامج المرحلة 3 ما مجموعه 196 مريضًا من 22 دولة.
نتيجة أوليةنقص الفوسفاتاز
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
لم يقلل setrusumab الكسور بشكل ذي دلالة في مرض العظام الزجاجية في دراستين من المرحلة 3
لم يحقق setrusumab، الذي جُرِّب في مرض العظام الزجاجية (تكوّن العظم الناقص)، هدفه الرئيسي في دراستين كبيرتين.
نتيجة أوليةOI
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
علاج جيني تجريبي أبطأ تقدّم داء هنتنغتون
أُعلنت نتائج العلاج الجيني التجريبي ذي الرمز AMT-130 عند استخدامه بجرعة عالية.
نتيجة أوليةهنتنغتون
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
الإبلاغ عن نتائج أولية إيجابية لدى أول مريض عولج بتقنية التحرير الأولي (prime editing)
تلقّى أول مريض مصاب بالداء الحُبيبي المزمن (CGD) علاجًا تجريبيًا يحمل الرمز PM359، صُحِّح فيه خطأ جيني في خلاياه الجذعية بتقنية التحرير الأولي (prime editing).
نتيجة أوليةCGD