ABD’de İlk Kez Kanser Hastalarının Gen Düzenleme Denemesinde CRISPR Uygulanıyor

Kanser hastalarının tedavisinde gen düzenleme teknolojilerinin etkinliğinin test edildiği bir CRISPR klinik araştırması, şu anda Pennsylvania Üniversitesi'nde devam ediyor.

Pennsylvania Üniversitesi Tıp Fakültesi sözcüsü, “Bugüne dek, biri multipl miyelom ve biri sarkomlu olmak üzere tekrarlayan kanserli iki hasta, bu tedavinin bir parçası olarak tedavi edildi. Araştırma çalışmasından elde edilen bulgular, en yakın zamanda bir tıbbi toplantı sunumu veya hakemli yayınla paylaşılacak.” diye açıklıyor.

CRISPR, belirli fonksiyonlardan veya özelliklerden sorumlu genleri hedef alarak çalışıyor. Cas9 adlı bir enzim bulunduğu takdirde DNA'ya bağlanıyor, onu “kesiyor” ve hedeflenen geni etkisiz hale getiriyor. Ekip 2018 sonbaharından itibaren hastaların bağışıklık sistemlerinden hücreleri çıkarma ve hücreleri hastalara tekrar yerleştirmeden önce laboratuvarda değiştirme sürecine başladı. Bu modifiye hücrelerin kanser hücrelerini hedefleyip yok edeceği umuluyor. Prosedürün iki hasta üzerinde ne kadar iyi çalıştığına dair bir bilgi şu anda mevcut değil; ancak araştırmacılar 2033'te çalışmanın bitimine kadar çeşitli kanser türlerine sahip 18 hastayı tedavi etmeyi planlıyor.

Denemesi başarılı olursa, bu yöntem hastalıkların önlenmesi ve tedavi edilmesinde devrim yaratabilir.