Kaynak
Bu rehber yardımcı oldu mu?
DoktorClub’da Keşfet
Araştırmacılar Primer Siliyer Diskinezinin Tedavisine Yönelik Klinik Araştırmanın Sonuçlarını Yayınladı
Birincil siliyer diskenezi (PCD), solunum yolundaki küçük kıl benzeri filtrasyon yapılarının çalışmayı durdurmasına neden olan nadir bir genetik hastalıktır. Sonuç olarak, akciğerlerde kalın mukus birikir, iltihaplanma…
Birincil siliyer diskenezi (PCD), solunum yolundaki küçük kıl benzeri filtrasyon yapılarının çalışmayı durdurmasına neden olan nadir bir genetik hastalıktır. Sonuç olarak, akciğerlerde kalın mukus birikir, iltihaplanma ve tekrarlayan enfeksiyonlara karşı daha duyarlı hale gelir; bunların her ikisi de uzun vadeli akciğer hasarına neden olabilir.
UNC Sağlık'ta pediatrik göğüs hastalıkları uzmanı ve UNC Pediatri Departmanında göğüs hastalıkları şefi olan Thomas W. Ferkol ve Parion Sciences Inc.'deki araştırmacılar yakın zamanda primer siliyer diskinezisi olan kişilerde hipertonik salin içinde idrevloridin faz 2 çalışmasını yönetti. The Lancet Respiratory Medicine'de yayınlanan sonuçlar, hipertonik salin içindeki idrevloridin güvenli olduğunu ve tek başına hipertonik salinle karşılaştırıldığında primer siliyer diskinezisi olan bireylerde 28 günlük bir süre boyunca akciğer fonksiyonunda önemli bir iyileşme ile ilişkili olduğunu gösteriyor.
Ferkol, “Bu yazıdan önce herhangi bir PCD tedavisine ilişkin yalnızca iki yayınlanmış, randomize kontrollü çalışma vardı ve mevcut uygulamalarımızın çoğu genellikle kistik fibroz gibi diğer bronşektazi türlerinden yola çıkılarak elde edilmişti.” dedi.
CLEAN-PCD, dünya çapında 32 yetişkin, pediatrik bakım merkezinde ve üniversite hastanesinde yürütülen, faz 2, randomize, plasebo kontrollü çapraz bir çalışmaydı. Primer siliyer diskinezisi olan 12 yaş ve üzeri toplam 123 yetişkin ve ergen, hipertonik salin içinde idrevlorid, tek başına hipertonik salin, tek başına idrevlorid veya plasebo almak üzere rastgele atandı.
Idrevlorid, akciğerdeki mukusu nemlendirmek, öksürük ve akciğer fonksiyonu yoluyla mukusun temizlenmesini iyileştirmek için formüle edilmiş, inhale edilen, araştırma amaçlı bir epitelyal sodyum kanalı (ENaC) inhibitörüdür. ENaC inhibitörü, sağlıklı gönüllülerde ve akciğerlerinde primer siliyer diskinezi de dahil olmak üzere aşırı derecede konsantre mukus biriktiren diğer solunum yolu hastalıkları olan hastalarda yapılan çok sayıda klinik çalışmada iyi tolere edilmiştir.
Ferkol, “Bu nadir akciğer hastalığı için daha yeni ve daha iyi tedavilere açık bir ihtiyaç var ve umarım planlanmış, daha kapsamlı klinik araştırmalar, hipertonik salinde inhale idrevloridin faydalarını daha da gösterecektir.” dedi.
UNC Sağlık'ta pediatrik göğüs hastalıkları uzmanı ve UNC Pediatri Departmanında göğüs hastalıkları şefi olan Thomas W. Ferkol ve Parion Sciences Inc.'deki araştırmacılar yakın zamanda primer siliyer diskinezisi olan kişilerde hipertonik salin içinde idrevloridin faz 2 çalışmasını yönetti. The Lancet Respiratory Medicine'de yayınlanan sonuçlar, hipertonik salin içindeki idrevloridin güvenli olduğunu ve tek başına hipertonik salinle karşılaştırıldığında primer siliyer diskinezisi olan bireylerde 28 günlük bir süre boyunca akciğer fonksiyonunda önemli bir iyileşme ile ilişkili olduğunu gösteriyor.
Ferkol, “Bu yazıdan önce herhangi bir PCD tedavisine ilişkin yalnızca iki yayınlanmış, randomize kontrollü çalışma vardı ve mevcut uygulamalarımızın çoğu genellikle kistik fibroz gibi diğer bronşektazi türlerinden yola çıkılarak elde edilmişti.” dedi.
CLEAN-PCD, dünya çapında 32 yetişkin, pediatrik bakım merkezinde ve üniversite hastanesinde yürütülen, faz 2, randomize, plasebo kontrollü çapraz bir çalışmaydı. Primer siliyer diskinezisi olan 12 yaş ve üzeri toplam 123 yetişkin ve ergen, hipertonik salin içinde idrevlorid, tek başına hipertonik salin, tek başına idrevlorid veya plasebo almak üzere rastgele atandı.
Idrevlorid, akciğerdeki mukusu nemlendirmek, öksürük ve akciğer fonksiyonu yoluyla mukusun temizlenmesini iyileştirmek için formüle edilmiş, inhale edilen, araştırma amaçlı bir epitelyal sodyum kanalı (ENaC) inhibitörüdür. ENaC inhibitörü, sağlıklı gönüllülerde ve akciğerlerinde primer siliyer diskinezi de dahil olmak üzere aşırı derecede konsantre mukus biriktiren diğer solunum yolu hastalıkları olan hastalarda yapılan çok sayıda klinik çalışmada iyi tolere edilmiştir.
Ferkol, “Bu nadir akciğer hastalığı için daha yeni ve daha iyi tedavilere açık bir ihtiyaç var ve umarım planlanmış, daha kapsamlı klinik araştırmalar, hipertonik salinde inhale idrevloridin faydalarını daha da gösterecektir.” dedi.