Frajil X Sendromu İçin İlk İlaçta Umut Verici Gelişme

Buffalo Üniversitesi ve Tetra Therapeutics arasındaki araştırma işbirliği ile keşfedilen yeni bir ilaç, otizmin önde gelen genetik nedeni olan Frajil X Sendromu için sınıfının ilk tedavisi olma yolunda önemli bir adım attı.

Frajil X Sendromu tedavisi olmayan bir genetik bozukluk. Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezi'ne göre, kalıtsal zihinsel engelliliğin en yaygın bilinen nedenidir. İlaç, BPN14770, faz 2 klinik çalışmada önemli pozitif sonuçlar verdi. Yenilikçi tedavi, Frajil X Sendromlu yetişkin erkek hastalarda bilişsel işlevi geliştirdi.

Tetra Therapeutics'in kurucusu ve CEO'su Mark Gurney, "Bu çalışmanın sonuçları bizi çok heyecanlandırıyor. Güvenli ve iyi tolere edilmesinin yanı sıra, BPN14770 ile tedavi özellikle dil alanlarında önemli bilişsel iyileşmeye yol açtı ve ayrıca genel günlük işleyişte klinik olarak anlamlı bir fayda gördük. Bu bulgular, bu hastalığı bir mekanizma yoluyla tedavi etme yaklaşımımızı doğruluyor” dedi.

Finansman, Fragile X Sendromu araştırmalarını finanse etmeye adanmış bir kâr amacı gütmeyen kuruluş olan FRAXA Araştırma Vakfı tarafından sağlandı. Araştırma, Rush Üniversitesi Tıp Merkezi'nde baş araştırmacı ve pediatrik nörolog Elizabeth Berry-Kravis tarafından gerçekleştirildi. BPN14770'in klinik öncesi araştırması, UB Eczacılık Fakültesi ve Eczacılık Bilimleri öğretim üyeleri dekan Profesör James M. O'Donnell, Ph. D. ve Doçent Ph. D Ying Xu, MD, Ph. D. ve biyoteknoloji şirketi Tetra Therapeutics arasındaki işbirliği ile tamamlandı.

İlaç, hafıza oluşumu, öğrenme, nöroinflamasyon ve travmatik beyin hasarında anahtar rol oynayan bir enzim olan fosfodiesteraz-4D'nin aktivitesini inhibe eder. Önceki çalışmalar, BPN14770'in, Frajil X Sendromlu hastalarda bozulan nöronlar arasındaki bağlantıların olgunlaşmasını düzenleme potansiyeline sahip olduğunu bulmuştu.

O'Donnell, "Tetra Therapeutics ile işbirliği, laboratuvarımızın preklinik farmakoloji konusundaki uzmanlığı ile ilaç keşfi ve geliştirmesindeki uzmanlığını birleştirerek ilginç ve üretken oldu. Yıllarca süren araştırmaların bu ciddi genetik bozukluğun tedavisi için başarılı bir denemeye yol açtığını görmek oldukça ödüllendirici" dedi.

BPN14770'in bilişsel ve hafıza işlevini geliştirme potansiyeli, Alzheimer hastalığı, gelişimsel engeller, travmatik beyin hasarı ve şizofreni tedavilerine de dönüşebilir.