JMML Adı Verilen Nadir Pediatrik Kanser Tedavisi için Yeni İlaç Kombinasyonu

Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi araştırmacıları, çocukları etkileyen nadir bir kan kanseri türü olan jüvenil miyelomonositik lösemiyi (JMML) tedavi etmek için umut verici yeni bir ilaç kombinasyonu belirlediler. Grubun bulguları yakın zamanda Molecular Therapy'de yayınlandı.
JMML'ye, Ras/MAPK adı verilen hücresel bir yolun aşırı aktivitesiyle sonuçlanan spesifik bir genetik mutasyon neden olur. Şu anda JMML'yi tedavi etmek için sınırlı sayıda tedavi mevcut ve diğer ilaç tedavileri de etkisiz kalmış durumda.
IU, Seattle Çocuk Hastanesi, California Üniversitesi, San Francisco ve Wisconsin Tıp Fakültesi'nden araştırmacılar, iki ilacın, 5-azasitidin ve MEK inhibitörü PD0325901'in yeni bir kombinasyonunu test etmek için bir JMML modeli kullandılar ve bunun bazı kanserli hastalıkların özelliklerini azalttığını buldular. Kombinasyon, modeldeki kanserli kan kök hücrelerinin sayısını ve Ras/MAPK yolunun aktivitesini azaltarak çalıştı.
Herman B Wells Pediatrik Araştırma Merkezi'nin ortak programı direktörü Ph.D. Reuben Kapur, “Bugün JMML hastaları için en yaygın tedaviler kemik iliği naklidir, ancak ne yazık ki bu nakil alıcılarının yaklaşık %50'si nüksetmektedir. Hastalık için kemoterapi ve diğer ilaçlar da kullanıldı, ancak yanıtları çok iyi olmadı. Hedefe yönelik ilaçların bir kombinasyonunun mevcut olandan daha iyi bir seçenek olabileceğini varsaydık ve klinik öncesi çalışmalarımızın bunu göstermesi bizi çok heyecanlandırdı.” dedi.
Diğer tedavilerde başarısız sonuçlar alan JMML hastalarında bu kombinasyon tedavisini uygulamak için bir klinik çalışma onaylandı. Klinik deney, San Francisco California Üniversitesi'nde pediatri doçenti olan Elliot Stieglitz tarafından yönetilecek. Stieglitz yakın zamanda, düzenli kemoterapiye yanıt vermeyen JMML hastalarında trametinib'in etkili olduğunu ancak tek başına tedavi edici olmadığını gösteren ayrı bir klinik çalışma yürüttü.