NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Huntington-kórban idegkárosító mellékhatások miatt idő előtt leállították a szájon át szedhető branaplam vizsgálatát
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Megjelentek a Huntington-kórban szájon át adott branaplammal végzett, 2-es fázisú vizsgálat eredményei. A gyógyszer célja a betegséget okozó hibás fehérje termelődésének csökkentése volt. Az első csoportban a gyógyszert kapó 21 résztvevő közül 18-nál a kéz és a láb idegeinek károsodására utaló jeleket észleltek. Emiatt a vizsgálatot idő előtt leállították. A gyógyszer csökkentette a hibás fehérje szintjét a gerincvelői folyadékban.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez a gyógyszer Huntington-kórra nem engedélyezett. A vizsgálat azt mutatja, hogy az ilyen típusú gyógyszereknél az idegrendszeri mellékhatásokat szorosan követni kell.
Forrás
Tudományos közlemény: Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Huntington-kór
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.