GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A Leigh-szindróma lefolyását követő nemzetközi vizsgálat: megjelentek az első 74 beteg adatai
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
A Leigh-szindrómás személyeket öt központban, 3–6 havonta rendszeresen követik. Az első 74 résztvevő adatait elemezték. A résztvevők életkora 0 és 50 év között volt, átlagosan 10,7 év. A leggyakoribb ok az MT-ATP6 gén eltérése volt (22%). A kiválasztott mérőeszközök jól egyeztek egymással.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez nem gyógyszervizsgálat. A betegség természetes lefolyásának ismerete megkönnyíti a családok tájékoztatását és a jövőbeli gyógyszervizsgálatok megtervezését.
Forrás
Tudományos közlemény: Interim analysis of an international multi-site prospective natural history study evaluating the clinical presentation and progression of Leigh syndrome spectrum disorders. Therapeutic Advances in Rare Disease, 2026. DOI: 10.1177/26330040261476231 · PubMed 42662191
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Leigh-szindróma
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.