NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Myasthenia gravis: a háromhavonta adott cemdisiran egy 3. fázisú vizsgálatban enyhítette a tüneteket
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
A The Lancetben megjelent NIMBLE-vizsgálat a cemdisirant vizsgálta myasthenia gravisban. A vizsgálatot 13 országban, 86 központban végezték. A betegek a gyógyszert 12 hetente, bőr alá adott injekcióban kapták. A 24. héten a mindennapi életvitelt mérő pontszám a gyógyszerrel 4,5, placebóval 2,2 ponttal javult. A cemdisiran-csoportban súlyos fertőzés nem fordult elő.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ezt a gyógyszert még nem engedélyezték. A jövőben egy ritkán adandó injekciós lehetőség válhat elérhetővé.
Forrás
Tudományos közlemény: Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00690-2 · PubMed 42030965
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Myasthenia gravis
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.