GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Veleszületett TTP: megjelentek a rekombináns ADAMTS13 enzimmel végzett 3. fázisú vizsgálat végső eredményei
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
A vizsgálatban 48, veleszületett TTP-ben szenvedő, 3–68 éves személy vett részt. Mindenki hat hónapig rekombináns ADAMTS13 enzimet, hat hónapig plazmakezelést kapott. Az enzimes időszakban egyetlen akut TTP-roham sem fordult elő. A plazmás időszakban egy roham jelentkezett. A kezeléssel összefüggő mellékhatások aránya enzimmel 4,3%, plazmával 45,8% volt.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ezek az eredmények megerősítik az enzimkezelésnek az időközi elemzésben mutatott előnyét veleszületett TTP-ben. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ; a döntést hematológussal hozzák meg.
Forrás
Tudományos közlemény: Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.