KínaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egyszeri, szembe adott génterápia X-hez kötött retinoschisisben: 12 gyermeknél biztonságosnak bizonyult
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Kínában 12 beteg (5–18 évesek) egyik szemébe adtak génterápiát. Egy év alatt nem észleltek súlyos mellékhatást vagy szemgyulladást. Egy betegnél lyuk alakult ki a sárgafoltban. A kezelt szemekben a látás átlagosan 10,8 betűvel javult. A másik szemben a javulás 2,4 betű volt. Minden betegnél bezárult a sárgafolt hasadéka.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez egy kis, korai fázisú vizsgálat. A kezelést még nem engedélyezték. Nagyobb vizsgálatokra van szükség.
Forrás
PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.
Tudományos közlemény: Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: X-hez kötött retinoschisis (XLRS)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.