Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
7 aggiornamenti
UEPolitica sanitaria
La commissione Sanità pubblica del Parlamento europeo ha approvato con 33 voti la relazione che chiede alla Commissione europea un piano d'azione per le malattie rare.
UEPolitica sanitaria
La 13ª Conferenza europea sulle malattie rare e i farmaci orfani (ECRD), tenutasi a Praga il 3-4 giugno 2026, si è unita nel chiedere un piano d'azione coordinato a livello dell'UE.
MondoPolitica sanitaria
La Giornata delle malattie rare del 28 febbraio 2026 è stata celebrata, con il coordinamento di EURORDIS, sul tema «Più di quanto si possa immaginare».
Stati UnitiPolitica sanitaria
Sul NEJM alcuni dirigenti della FDA hanno descritto una via di approvazione chiamata «meccanismo plausibile» per le terapie personalizzate per le quali non è possibile uno studio randomizzato.
Stati UnitiPolitica sanitaria
La Food and Drug Administration (FDA, l'agenzia statunitense per alimenti e farmaci) ha annunciato i «Principi sulle prove per le malattie rare» per le malattie genetiche che negli Stati Uniti hanno in genere meno di 1.000 pazienti.
Regno UnitoPolitica sanitaria
Il piano sanitario a 10 anni del governo inglese punta, nel lungo periodo, a offrire a tutti il sequenziamento del genoma alla nascita.
MondoPolitica sanitaria
La 78ª Assemblea mondiale della sanità ha approvato, su iniziativa di Egitto e Spagna, la prima risoluzione che riconosce le malattie rare come priorità di salute globale.