国際研究と臨床試験
重症筋無力症で三か月に一回のセムジシラン、第3相試験で症状を減らしました
査読付き論文
独立した科学者による審査（査読）を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
The Lancetに掲載されたNIMBLE試験は、重症筋無力症でセムジシランを調べました。試験は13か国、86施設で行われました。薬は12週間ごとに皮下注射で投与されました。24週で、日常生活のスコアは薬で4.5点、プラセボで2.2点改善しました。セムジシラン群では重い感染症はみられませんでした。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
この薬はまだ承認されていません。注射の回数が少ない新しい選択肢が、将来検討される可能性があります。
情報源
学術論文： Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00690-2 · PubMed 42030965
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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