国際研究と臨床試験
低ホスファターゼ症でエフジムフォターゼ アルファ：子どもでは良好、思春期の若者と成人では主な目標に届かず
予備的結果
まだ査読付き学術誌に掲載されていない、または少人数で比較対照のない研究の初期の結果です。慎重に受け止める必要があります。
第3相の試験プログラムには、22か国から患者さん196人が参加しました。子ども29人が参加した試験では、骨の健康がプラセボに比べてはっきり改善しました。以前に治療を受けていた子ども43人では、効果が続きました。一方、思春期の若者と成人の124人では、歩行テストでの主な目標に達しませんでした。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
結果は企業の発表で、まだ査読付きの論文ではありません。この薬は承認されていません。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）とSGK（トルコ社会保障機構）の手続きによります。
情報源
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
関連する疾患： 低ホスファターゼ症（HPP）
このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。