国際研究と臨床試験
LHONで片目に行う遺伝子治療：5年間で両目に同じような改善
独立した科学者による審査（査読）を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
MT-ND4遺伝子の変化によるLHON（レーベル遺伝性視神経症）の患者で、ある遺伝子治療の経過が5年間観察されました。治療は片方の目に注射で行われ、もう片方の目には偽の処置が行われました。長期の経過観察には患者62人が参加しました。視力は、最も悪かったときと比べて、両目とも同じくらいの割合で改善しました。患者の66%で、少なくとも片方の目で明らかな改善がありました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
両目に同じような改善が見られたため、治療の効果を判断するのが難しくなっています。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）とSGK（社会保障機構）の手続きによります。判断は眼科医と一緒に行うべきです。
情報源
学術論文： Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。