米国研究と臨床試験
LCA5遺伝子によるレーバー先天性黒内障で遺伝子治療、成人3人で視機能が向上
査読付き論文
独立した科学者による審査（査読）を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
米国で、LCA5遺伝子による生まれつきの視覚障害に対する遺伝子治療が試されました。初期段階の研究に成人3人が参加しました。薬は片方の目の網膜の下に投与されました。重い副作用は見られませんでした。光への感度は一か月以内に高まり、一年間続きました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
これはとても小規模な初期段階の研究です。結果は、より大きな研究によってのみ確かめることができます。LCA（レーバー先天性黒内障）には、原因となる遺伝子のタイプがたくさんあります。
情報源
学術論文： Recovery of cone-mediated vision in Lebercilin associated retinal ciliopathy after gene therapy: One-year results of a phase I/II trial. Molecular Therapy, 2025. DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.06.035 · PubMed 40598770
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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