EU新しい治療と承認
EUで、ニーマン・ピック病C型の神経系の症状にレバセチルロイシンが承認されました
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
欧州委員会は2026年1月19日、ニーマン・ピック病C型に対するレバセチルロイシンを承認しました。この薬は、バランス、動き、話すことなど神経系の症状のためのものです。6歳以上で体重20キロ以上の患者さんに使われます。ミグルスタットと一緒に、または単独で使うことができます。60人の主な試験で、バランスと動きのスコアが改善しました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
欧州では、これらの症状に対する二つ目の薬の選択肢ができました。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）/SGK（トルコ社会保障機構）の手続きによります。
情報源
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · 情報源のページ
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
関連する疾患： ニーマン・ピック病C型（NPC）
このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。