国際研究と臨床試験
ASMDの成人でオリプダーゼ アルファ：最長五年の経過観察で脾臓と肝臓の縮小が続きました
独立した科学者による審査（査読）を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の成人で、酵素補充療法オリプダーゼ アルファの最終結果が公表されました。ASCEND試験の成人36人のうち35人が、最長五年間治療を続けました。肺のガス交換の力は、開始時と比べて平均35.9%上がりました。脾臓の容積は平均57.5%、肝臓の容積は36.8%小さくなりました。新たな安全性の問題はみられませんでした。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
この治療は、脳に影響する症状のためのものではありません。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）とSGK（トルコ社会保障機構）の手続きによります。治療は代謝の専門医と相談して決めます。
情報源
学術論文： Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
関連する疾患： 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD、ニーマン・ピック病A型/B型）
このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。