国際研究と臨床試験
軟骨無形成症で飲み薬のインフィグラチニブ、第3相試験で身長の伸びる速さを高めました
査読付き論文
独立した科学者による審査(査読)を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
試験には3〜17歳の子ども114人が参加しました。子どもたちは一年間、一日一回、薬または効果のない錠剤を飲みました。薬を飲んだ子どもでは、年間の身長の伸びる速さが1.74 cm多く増えました。胴と脚の比率に差はみられませんでした。重い副作用は、薬によるものとは判断されませんでした。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか?
この薬はまだ承認されていません。トルコでの入手は、TİTCK(トルコ医薬品医療機器庁)とSGK(トルコ社会保障機構)の手続きによります。長期の効果を知るには、より長い経過観察が必要です。
情報源
学術論文: Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2604565 · PubMed 42370681
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません(科学委員会を設立中です)。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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