国際研究と臨床試験
PNHで飲み薬イプタコパン：二つの第3相試験の48週間の最終結果を発表
独立した科学者による審査（査読）を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
二つの第3相試験で、PNH（発作性夜間ヘモグロビン尿症：赤血球が壊れやすくなる病気）のある成人が、48週間イプタコパンを服用しました。一つ目の試験には97人、二つ目には40人が参加しました。48週目に、ヘモグロビンの増加は、一つ目の試験では患者の86％で、二つ目では97％で見られました。副作用のために治療をやめた人や、亡くなった人はいませんでした。試験は薬の製造元が支援しました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
この飲み薬の効果は一年間続きました。トルコでの利用は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）とSGK（社会保障機構）の手続きによります。治療は医師と相談して決めます。
情報源
学術論文： Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
関連する疾患： 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）
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