トルコSGK（トルコ社会保障機構）と保険償還
視神経を侵す希少疾患の薬が、SGK（トルコ社会保障機構）の保険償還の対象になりました
視神経を侵す希少疾患に使われる薬が、保険償還の対象になりました。
公的な発表・規制
希少疾患
最新情報
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
15件の最新情報
EU保健政策
欧州議会の保健委員会が、希少疾患の行動計画を求めました
欧州議会の公衆衛生委員会は、欧州委員会に希少疾患の行動計画を求める報告書を33票で採択しました。
公的な発表・規制
トルコSGK（トルコ社会保障機構）と保険償還
SMAで、ヌシネルセンとリスジプラムの保険償還の基準が見直されました
SMA（脊髄性筋萎縮症）の治療で、ヌシネルセンとリスジプラムの使用と保険償還の基準が見直されました。
公的な発表・規制SMA
EU保健政策
プラハの欧州希少疾患会議が、EU共通の行動計画を呼びかけました
2026年6月3〜4日にプラハで開かれた第13回欧州希少疾患・オーファンドラッグ会議（ECRD）は、EU全体で連携した行動計画を求めることで一致しました。
公的な発表・規制
国際保健政策
希少疾患の日2026：「想像できる以上のもの」
2026年2月28日の希少疾患の日は、EURORDIS（欧州希少疾患機構）の調整のもと、「想像できる以上のもの」をテーマに行われました。
公的な発表・規制
米国保健政策
FDA幹部、個別化治療のための「もっともらしいメカニズム」承認経路を提案
FDA（米国食品医薬品局）の幹部はNEJM誌で、ランダム化試験ができない個別化治療のために、「もっともらしいメカニズム」という承認経路を定義しました。
公的な発表・規制
英国診断とスクリーニング
英国で新生児ゲノムスクリーニング研究に赤ちゃん25,000人が参加
Genomics EnglandがNHS（英国国民保健サービス）と進めるGeneration Studyに、赤ちゃん25,000人が参加しました。
公的な発表・規制
米国保健政策
米国FDA、きわめてまれな遺伝性疾患のための新たなエビデンス原則を発表
米国食品医薬品局（FDA）は、米国内の患者数が通常1,000人未満の遺伝性疾患を対象に、「希少疾患エビデンス原則」を発表しました。
公的な発表・規制
米国研究と臨床試験
子ども一人ひとりに合わせた遺伝子編集治療のための新しいセンターが発足
Chan Zuckerberg InitiativeとInnovative Genomics Instituteが、新しいセンターを設立したと発表しました。
公的な発表・規制
英国保健政策
イングランド、10年の保健計画で新生児のゲノム検査を目標に
イングランド政府の10年間の保健計画は、出生時のゲノム解析を長期的にすべての人に提供することを目指しています。
公的な発表・規制
トルコSGK（トルコ社会保障機構）と保険償還
嚢胞性線維症の治療に使われる薬、SGKの償還対象に
SGK（社会保障機構）は、嚢胞性線維症の治療に使われる薬を償還（保険による支払い）リストに加えると発表しました。
公的な発表・規制嚢胞性線維症
国際保健政策
世界保健総会、希少疾患についての初の決議を全会一致で採択
第78回世界保健総会は、エジプトとスペインの主導で、希少疾患を世界的な保健の優先課題と認める初めての決議を採択しました。
公的な発表・規制
トルコSGK（トルコ社会保障機構）と保険償還
SMAの治療で三つ目の薬が償還リストに加えられると発表
SMA（脊髄性筋萎縮症）の子どもの治療に使われる薬が、新たにSGK（社会保障機構）の償還（保険による支払い）リストに加えられます。
公的な発表・規制SMA
トルコSGK（トルコ社会保障機構）と保険償還
SGKの償還リストに16の薬を追加、うち一つは遺伝性の神経の病気向け
Sağlık Uygulama Tebliği（SUT、保健実施通達）の改正により、16の薬がSGK（社会保障機構）の償還（保険による支払い）リストに加えられました。
公的な発表・規制
トルコ保健政策
2025年年次計画：希少疾患センターを増やし、神経筋疾患の部門を30に
トルコ保健省は、希少疾患のための治療・研究センターの数を増やします。
公的な発表・規制