EU保健政策
欧州議会の保健委員会が、希少疾患の行動計画を求めました
欧州議会の公衆衛生委員会は、欧州委員会に希少疾患の行動計画を求める報告書を33票で採択しました。
公的な発表・規制
希少疾患
最新情報
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
13件の最新情報
国際保健政策
国際小児腎臓学会が、子どものaHUSの診断と治療に関する推奨を公表しました
国際小児腎臓学会は、子どもの非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の診断と治療に関する推奨を公表しました。
査読付き論文aHUS
国際保健政策
色素失調症の目のスクリーニングについて、国際的な専門家の推奨を発表
国際的な専門家会議が、色素失調症の目の問題について共通の推奨をまとめました。
査読付き論文色素失調症
EU保健政策
プラハの欧州希少疾患会議が、EU共通の行動計画を呼びかけました
2026年6月3〜4日にプラハで開かれた第13回欧州希少疾患・オーファンドラッグ会議（ECRD）は、EU全体で連携した行動計画を求めることで一致しました。
公的な発表・規制
トルコ保健政策
希少疾患の日：トルコでは少なくとも500万人が影響を受けています
Türk Nöroloji Derneği（トルコ神経学会）のHacer Durmuş Tekçe教授は、トルコでは少なくとも500万人が希少疾患の影響を受けており、診断が5〜8年遅れることがあると述べました。
報道
国際保健政策
希少疾患の日2026：「想像できる以上のもの」
2026年2月28日の希少疾患の日は、EURORDIS（欧州希少疾患機構）の調整のもと、「想像できる以上のもの」をテーマに行われました。
公的な発表・規制
米国保健政策
FDA幹部、個別化治療のための「もっともらしいメカニズム」承認経路を提案
FDA（米国食品医薬品局）の幹部はNEJM誌で、ランダム化試験ができない個別化治療のために、「もっともらしいメカニズム」という承認経路を定義しました。
公的な発表・規制
トルコ保健政策
国産ヌシネルセンの開発：量産の目標は2026年前半
トルコのKemal Memişoğlu保健相は、ヌシネルセンの有効成分の合成が完了したと発表しました。
報道SMA
米国保健政策
米国FDA、きわめてまれな遺伝性疾患のための新たなエビデンス原則を発表
米国食品医薬品局（FDA）は、米国内の患者数が通常1,000人未満の遺伝性疾患を対象に、「希少疾患エビデンス原則」を発表しました。
公的な発表・規制
英国保健政策
イングランド、10年の保健計画で新生児のゲノム検査を目標に
イングランド政府の10年間の保健計画は、出生時のゲノム解析を長期的にすべての人に提供することを目指しています。
公的な発表・規制
トルコ保健政策
Türk Romatoloji Derneği、高安動脈炎について初の国内向け診断・治療の推奨を発表
Türk Romatoloji Derneği（トルコリウマチ学会）の高安動脈炎ワーキンググループが、初めての国内向けの推奨を発表しました。
査読付き論文高安動脈炎
国際保健政策
世界保健総会、希少疾患についての初の決議を全会一致で採択
第78回世界保健総会は、エジプトとスペインの主導で、希少疾患を世界的な保健の優先課題と認める初めての決議を採択しました。
公的な発表・規制
トルコ保健政策
2025年年次計画：希少疾患センターを増やし、神経筋疾患の部門を30に
トルコ保健省は、希少疾患のための治療・研究センターの数を増やします。
公的な発表・規制