미국·영국연구와 임상시험
ADA 결핍에 의한 중증 복합 면역결핍증(SCID)의 유전자 치료: 환자 62명, 중앙값 7.5년 추적에서 사망 없어
독립적인 과학자들의 심사를 거쳐 학술지에 게재된 연구입니다. 그래도 연구 하나만으로는 결론이 확정되지 않으며, 반복 검증이 필요합니다.
ADA 결핍에 의한 중증 복합 면역결핍증(SCID)에서 줄기세포 유전자 치료의 장기 결과가 발표되었습니다. 미국에서 33명, 영국에서 29명이 치료를 받았습니다. 중앙값 7.5년의 추적 기간 동안 모든 환자가 생존했습니다. 환자 59명에서 치료 효과가 지속되어 효소 치료가 더 이상 필요하지 않았습니다. 이 중 58명은 면역 보충 치료를 중단했으며, 혈액 세포의 통제되지 않는 증식은 관찰되지 않았습니다.
환자와 가족에게 어떤 의미가 있습니까?
결과는 매우 좋지만, 이 유전자 치료는 연구의 일환으로 시행되었고 ADA 결핍에 의한 SCID에만 해당합니다. 다른 유형의 SCID에 대한 선택지는 면역 및 이식 진료팀과 상의해야 합니다.
출처
학술 논문: Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2502754 · PubMed 41092330
출처 페이지는 2026년 10월 7일에 직접 열어 읽었습니다. 요약은 Doktorclub 편집팀이 작성하여 튀르키예어 원문에서 번역했으며, 아직 의사의 검토를 거치지 않았습니다(과학자문위원회 구성 중). 번역문은 원문과 대조했습니다.
이 페이지는 튀르키예어 원문을 번역한 것입니다.
관련 질환: 중증 복합 면역결핍증(SCID)
이 페이지는 새로운 소식을 전하는 것이며 치료 권고가 아닙니다. 어떤 치료가 본인에게 적합한지는 담당 의사가 판단합니다.