국제연구와 임상시험
레베르 유전성 시신경병증(LHON)에서 한쪽 눈에 투여한 유전자 치료: 5년 동안 양쪽 눈에서 비슷한 호전
독립적인 과학자들의 심사를 거쳐 학술지에 게재된 연구입니다. 그래도 연구 하나만으로는 결론이 확정되지 않으며, 반복 검증이 필요합니다.
MT-ND4 유전자 변이에 의한 LHON(레베르 유전성 시신경병증) 환자에서 유전자 치료를 5년 동안 추적 관찰했습니다. 치료는 한쪽 눈에 주사로 투여했고, 다른 쪽 눈에는 가짜 시술을 했습니다. 장기 추적에는 환자 62명이 참여했습니다. 시력은 가장 나빴던 시점과 비교해 양쪽 눈에서 비슷한 정도로 좋아졌습니다. 환자의 66%에서 적어도 한쪽 눈의 시력이 뚜렷하게 좋아졌습니다.
환자와 가족에게 어떤 의미가 있습니까?
양쪽 눈이 비슷하게 좋아졌기 때문에 치료 효과를 해석하기가 어렵습니다. 튀르키예에서의 접근은 TİTCK(튀르키예 의약품의료기기청)와 SGK(사회보장기관)의 절차에 따라 달라집니다. 결정은 안과 의사와 함께 내려야 합니다.
출처
학술 논문: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
출처 페이지는 2026년 10월 7일에 직접 열어 읽었습니다. 요약은 Doktorclub 편집팀이 작성하여 튀르키예어 원문에서 번역했으며, 아직 의사의 검토를 거치지 않았습니다(과학자문위원회 구성 중). 번역문은 원문과 대조했습니다.
이 페이지는 튀르키예어 원문을 번역한 것입니다.
관련 질환: 레버 유전성 시신경병증(LHON)
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