미국연구와 임상시험
겸상적혈구병의 통증 위기에 정맥 아르기닌, 3상 연구에서 효과를 보이지 않았습니다
JAMA에 실린 STArT 연구는 겸상적혈구병 통증 위기에서 아르기닌을 평가했습니다.
동료 심사 논문겸상적혈구병
희귀질환
새 소식
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소식 203건 · 2/11쪽
튀르키예연구와 임상시험
튀르키예 14개 센터의 소토스 증후군 연구: 어린이 48명 조사
튀르키예의 14개 센터가 소토스 증후군과 이와 비슷한 말란 증후군이 있는 어린이들을 함께 조사했습니다.
동료 심사 논문소토스 증후군
튀르키예연구와 임상시험
선천성 녹내장에서 두 번째 수술로 밸브: 앙카라에서 5년 동안 성공률이 뚜렷하게 떨어져
가지 대학교는 어린이 27명의 눈을 조사했습니다.
동료 심사 논문선천성 녹내장
튀르키예연구와 임상시험
엘라즈의 XLA 어린이 11명: 진단은 중앙값 4.5세에 내려졌고 치료로 감염이 줄었습니다
엘라즈의 Fırat 대학교에서 X-연관 무감마글로불린혈증(XLA)이 있는 어린이들의 장기 기록을 조사했습니다.
동료 심사 논문XLA(브루톤병)
미국연구와 임상시험
소아 HLH에서 룩소리티닙을 포함한 치료가 작은 연구에서 안전한 것으로 나타났습니다
미국에서 HLH(혈구탐식성 림프조직구증)가 있는 어린이에게 먹는 약 룩소리티닙을 포함한 치료를 시도했습니다.
동료 심사 논문HLH
프랑스연구와 임상시험
누난 증후군에서 콜레스테롤 약 심바스타틴이 3상 연구에서 성장에 도움이 되지 않았습니다
프랑스에서 누난 증후군이 있는 어린이를 대상으로 심바스타틴과 위약(가짜 약)을 비교했습니다.
동료 심사 논문누난 증후군
국제연구와 임상시험
NMOSD(시신경척수염 범주 질환)에서 오비누투주맙 베타, 3상 연구에서 재발을 뚜렷하게 줄여
중국에서 진행된 연구에 AQP4 항체가 있는 환자 91명이 참여했습니다.
동료 심사 논문NMOSD
튀르키예연구와 임상시험
튀르키예에서 처음으로 분가르드 증후군이 진단되었습니다
디야르바크르에서 어지럼증과 가슴 통증으로 병원을 찾은 41세 환자에게서 유전성 부정맥인 분가르드 증후군이 확인되었습니다.
언론 보도분가드 증후군
튀르키예연구와 임상시험
이스탄불의 바르데-비들 증후군 어린이 14명에서 심장·당 대사 위험을 간단한 검사로 재는 방법 시도
이스탄불 의과대학에서 어린이 14명을 조사했습니다.
동료 심사 논문바르데-비들
유럽연구와 임상시험
메틸말론산혈증과 프로피온산혈증에서 장기간 카글루민산 사용: 유럽의 실제 임상 자료
유럽 일곱 나라의 34개 기관에서 환자 58명을 추적했습니다.
동료 심사 논문MMA
국제연구와 임상시험
터너 증후군에서 주 한 번 맞는 성장 호르몬이 3상 연구에서 매일 주사만큼 효과적이었습니다
터너 증후군이 있는 여자아이에게 일주일에 한 번 맞는 성장 호르몬을 시험했습니다.
동료 심사 논문터너 증후군
미국연구와 임상시험
갈락토스혈증 아기에게 일찍 시작한 언어 지원이 일반 진료보다 효과적
갈락토스혈증에서는 말하기와 언어 문제가 흔합니다.
동료 심사 논문갈락토스혈증
유럽연구와 임상시험
1형 근긴장성 이영양증 두 해 추적: 다리 근육의 지방화를 MRI로 측정할 수 있어
벨기에에서 DM1(근긴장성 이영양증) 성인 환자 30명과 건강한 사람 30명을 두 해 동안 추적했습니다.
동료 심사 논문근긴장성 이영양증
튀르키예연구와 임상시험
앙카라에서 17년간 히르슈슈프룽병 수술 91건: 장기적 문제 대부분이 수술 없이 좋아졌습니다
앙카라의 한 소아외과 기관에서 히르슈슈프룽병 환자 91명을 조사했습니다.
동료 심사 논문히르슈슈프룽병
국제연구와 임상시험
PAH에 하루 한 번 먹는 랄리네팍, 3상 연구에서 악화 위험을 줄여
PAH(폐동맥고혈압)로 진단된 성인 687명이 연구에 참여했습니다.
동료 심사 논문PAH
중국연구와 임상시험
영아기 발병 폼페병에서 유전자 치료를 어린이 6명에게 시험했습니다
중국에서 영아기 발병 폼페병이 있는 어린이 6명에게 유전자 치료를 한 번 투여했습니다.
동료 심사 논문폼페병
미국연구와 임상시험
프라더-윌리 증후군에서 코 스프레이 카베토신이 3상 연구에서 과식을 줄이지 못했습니다
프라더-윌리 증후군이 있는 175명에게서 코 스프레이로 투여한 카베토신을 위약(가짜 약)과 비교했습니다.
동료 심사 논문프라더-윌리
국제연구와 임상시험
케네디병에서 근육 MRI가 보행 검사보다 근육 손실을 더 잘 추적
케네디병이 있는 성인 26명을 최대 18개월까지 여섯 달마다 전신 근육 MRI로 추적했습니다.
동료 심사 논문케네디병
국제연구와 임상시험
MSA의 기립 시 혈압 저하에 암프렐록세틴: 주요 목표는 달성하지 못했고 하위군에서 신호가 있었습니다
암프렐록세틴 연구에는 일어설 때 혈압이 떨어지는 MSA(다계통 위축증) 환자 73명이 참여했습니다.
동료 심사 논문MSA
유럽연구와 임상시험
그리스·튀르키예·키프로스의 PAP 환자 130명: 흡입 GM-CSF 단독으로도 효과
세 나라의 PAP(폐포단백증) 환자 130명의 20년간 기록을 비교했습니다.
동료 심사 논문PAP