Choroby rzadkie
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
7 aktualności
UEPolityka zdrowotna
Komisja Zdrowia Publicznego Parlamentu Europejskiego przyjęła 33 głosami sprawozdanie wzywające Komisję Europejską do opracowania planu działań w sprawie chorób rzadkich.
UEPolityka zdrowotna
Europejska Konferencja Chorób Rzadkich i Leków Sierocych (ECRD) odbyła się w Pradze w dniach 3–4 czerwca 2026 roku.
ŚwiatPolityka zdrowotna
Dzień Chorób Rzadkich 28 lutego 2026 roku obchodzono pod koordynacją EURORDIS (Europejska Organizacja Chorób Rzadkich) pod hasłem „Więcej, niż można sobie wyobrazić”.
Stany ZjednoczonePolityka zdrowotna
Kierownictwo FDA opisało w czasopiśmie NEJM ścieżkę zatwierdzania o nazwie „wiarygodny mechanizm” dla terapii dostosowanych do konkretnej osoby, w których nie da się przeprowadzić badania z randomizacją.
Stany ZjednoczonePolityka zdrowotna
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) ogłosiła „Zasady dotyczące dowodów w chorobach rzadkich” dla chorób genetycznych, na które w Stanach Zjednoczonych choruje zwykle mniej niż 1000 osób.
Wielka BrytaniaPolityka zdrowotna
Rząd Anglii w swoim 10-letnim planie zdrowotnym stawia sobie za cel, by w dłuższej perspektywie zaoferować wszystkim sekwencjonowanie genomu przy urodzeniu.
ŚwiatPolityka zdrowotna
Światowe Zgromadzenie Zdrowia (WHA78) przyjęło, z inicjatywy Egiptu i Hiszpanii, pierwszą rezolucję uznającą choroby rzadkie za globalny priorytet zdrowotny.