EUAPolítica de saúde
Responsáveis da FDA propõem via de «mecanismo plausível» para terapêuticas personalizadas
Declaração de um ministério, de uma instituição ou de uma organização internacional, ou uma alteração legislativa. Não constitui evidência sobre a eficácia de um tratamento.
Responsáveis da FDA descreveram no NEJM uma via de aprovação denominada «mecanismo plausível» para terapêuticas personalizadas em que não é possível realizar ensaios aleatorizados. Esta via é pensada sobretudo para doenças genéticas raras que, em crianças, são fatais ou causam incapacidade grave. Após a aprovação, será necessário recolher dados do mundo real.
O que significa para os doentes e as famílias?
As terapias génicas personalizadas poderão, no futuro, ter um processo de aprovação mais organizado. Este desenvolvimento aponta nesse sentido. Os pormenores ainda não estão claros.
Fonte
RAPS: FDA leaders propose new 'plausible mechanism' pathway for bespoke medicines
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.