Pediatrik onkoloji açısından önemli bir gelişme olarak İngiltere'deki NHS, çocuklar ve genç yetişkinler için ilk hedefe yönelik beyin tümörü tedavisini sunmaya hazırlanıyor. Evde uygulanan bu öncü beyin tümörü tedavisi, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada dikkate değer bir etkinlik göstererek, genç hastalara uzun bir süre boyunca daha iyi bir yaşam kalitesi vaat ediyor.

Beyinde veya omurilikte anormal büyümelerle karakterize edilen gliomalar, değişen dereceleri ve agresif doğaları nedeniyle önemli bir tıbbi sorun teşkil etmektedir. Düşük dereceli gliomalar yavaş ilerlerken, yüksek dereceli varyantlar daha büyük bir tehdit oluşturur ve çoğu zaman ölümcül olur. Birleşik Krallık'ta her yıl yaklaşık 150 çocuğa düşük dereceli glioma ve 30 yüksek dereceli glioma tanısı konulan bu hedefe yönelik tedavinin sunulması, mevcut bakımda karşılanmayan acil bir ihtiyacı karşılıyor.

Çığır açan tedavi, standart kemoterapi süresinin üç katından daha uzun bir süre boyunca hastalık ilerlemesini durdurduğu kanıtlanmış olan dabrafenib ile trametinib kombinasyonunu içeriyor. BRAF V600E mutasyonunu taşıyan düşük dereceli glioma tanısı alan çocuklar için özel olarak tasarlanan bu beyin tümörü tedavisi, yalnızca uzun süreli ilerlemesiz sağkalım sağlamakla kalmıyor, aynı zamanda geleneksel kemoterapiyle yaygın olarak ilişkilendirilen sert yan etkileri de hafifletiyor. Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE) tarafından onaylanan bu hedefe yönelik tedavi, 1 ila 17 yaş arası çocuklarda ve genç yetişkinlerde düşük dereceli ve yüksek dereceli gliomaların tedavisinde devrim yaratmaya hazırlanıyor. Kontrolsüz tümör büyümesine neden olan değiştirilmiş BRAF geni tarafından üretilen proteinlere odaklanan tedavi, hastalığın ilerlemesini moleküler düzeyde engellemeyi amaçlıyor.

NICE ilaç değerlendirme direktörü Helen Knight şunları söyledi: “İlerlemiş yüksek dereceli glioması olan kişiler için genellikle ölümcül olan glioma beyin tümörünün teşhisi, çocuklar ve aileleri üzerinde yıkıcı bir etkiye sahip olabilir. Tedavi seçenekleri sınırlıdır ve bunların acımasız olabileceğini biliyoruz. Çocuklara tümörleri büyümeden daha uzun süre dayanabilen, onlara ve ailelerine daha iyi bir yaşam kalitesi sunan bu yeni kombinasyon terapisini önerebildiğimiz için mutluyum.”

Klinik çalışmalar, hem etkinlik hem de tolere edilebilirlik açısından trametinib ile dabrafenib'in geleneksel kemoterapiye göre üstünlüğünü vurguluyor.

Kaynak: healtheuropa.eu