عالميالأبحاث والتجارب السريرية
ثبوت أمان rugonersen في دراسة المرحلة 1 لمتلازمة أنجلمان
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
أُجريت دراسة من المرحلة 1 لدواء يُدعى rugonersen على 61 طفلًا مصابين بمتلازمة أنجلمان. وكانت أعمار الأطفال بين 1 و12 عامًا. ويهدف الدواء إلى تشغيل نسخة الجين السليمة الصامتة. وتحقق هدف الأمان الذي كان الغاية الرئيسية للدراسة. وظهرت علامات تحسّن في موجات الدماغ وفي بعض المهارات.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذه دراسة في مرحلة مبكرة، والدواء غير معتمد بعد. وتلزم دراسات أكبر لتأكيد الفعالية. ويمكنكم استشارة طبيب أعصاب الأطفال بشأن المشاركة في الدراسات.
المصدر
الورقة العلمية: The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with Angelman syndrome: a phase 1 trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03784-7 · PubMed 40646322
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: متلازمة أنجلمان
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.