الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الاتحاد الأوروبي على علاج جيني بجرعة واحدة في السائل الدماغي الشوكي لمرضى SMA بعمر 2 سنة فأكثر
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وافقت المفوضية الأوروبية على onasemnogene abeparvovec الذي يُعطى في السائل الدماغي الشوكي. والعلاج مخصص للمرضى بعمر 2 سنة فأكثر، ويُعطى مرة واحدة بالحقن في أسفل الظهر. ويُعطى الكورتيزون لمدة شهرين تقريبًا لحماية الكبد. وشارك في الدراسة الرئيسية 126 طفلًا يستطيعون الجلوس لكنهم لا يستطيعون المشي. وخلال سنة واحدة، ارتفعت درجة الحركة بمقدار 2.4 نقطة مع الدواء و0.5 نقطة مع الإجراء الوهمي.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
وافقت الولايات المتحدة على العلاج نفسه في 2025. ويتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · صفحة المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: ضمور العضلات الشوكي (SMA)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.