الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الولايات المتحدة على onasemnogene abeparvovec داخل القراب لمرضى SMA من عمر 2 سنة فأكثر
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على شكل جديد من onasemnogene abeparvovec يُعطى مرة واحدة في القناة الشوكية (داخل القراب) للأطفال واليافعين والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) من عمر 2 سنة فأكثر، ممن تأكدت لديهم طفرة في جين SMN1. ولا تتغير الجرعة بحسب العمر أو الوزن. وتستند الموافقة إلى دراستي STEER و STRENGTH؛ وأكثر الآثار الجانبية شيوعًا عدوى الجهاز التنفسي العلوي والحمّى.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
أصبح خيار العلاج الجيني متاحًا في الولايات المتحدة للأطفال الأكبر سنًا والبالغين أيضًا. يتوقف توفره في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: ضمور العضلات الشوكي (SMA)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.