الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الولايات المتحدة على sepiapterin لبيلة الفينيل كيتون؛ وموافقة الاتحاد الأوروبي قائمة
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على sepiapterin لعلاج بيلة الفينيل كيتون. والدواء مخصص لخفض المستوى المرتفع للفينيل ألانين في الدم. ويُستخدم لدى المرضى الذين يستجيبون لـ sepiapterin. وتشمل الموافقة الرضّع من عمر 1 شهر فأكثر والأطفال والبالغين. وتستند الموافقة إلى دراسة المرحلة 3 APHENITY وبيانات التمديد طويلة الأمد. ووفقًا للشركة، كان الدواء قد حصل قبل وقت قصير على ترخيص من المفوضية الأوروبية أيضًا.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
خيار جديد يؤخذ عن طريق الفم ويمكن استخدامه مع الحمية الغذائية. وقد لا يستجيب الجميع لهذا الدواء. يتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · صفحة المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: بيلة الفينيل كيتون (PKU)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.