الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
علاج جيني بالخلايا الجذعية لداء السيستين: نشر النتائج الأولى لدى 6 بالغين
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
في دراسة مبكرة في الولايات المتحدة، تلقّى 6 بالغين علاجًا جينيًا بخلاياهم الجذعية الذاتية. وتوبع المرضى مدة تراوحت بين 29 و63 شهرًا. وانخفض السيستين في خلايا الدم لدى خمسة مرضى. وكانت معظم الآثار الجانبية خفيفة أو متوسطة، وارتبطت بالعلاج التحضيري لنقي العظم.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذه دراسة صغيرة جدًا ومبكرة. والعلاج غير معتمد. ولا ينبغي إيقاف العلاج الدوائي الحالي دون توصية من الطبيب.
المصدر
PubMed (New England Journal of Medicine): Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis.
الورقة العلمية: Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506431 · PubMed 41707137
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: داء السيستين الكلوي (السيستينوزيس الكلوي)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.