تركياالأبحاث والتجارب السريرية
زرع الخلايا الجذعية لـ17 طفلًا مصابًا بـMPS VI في أنطاليا: نجح الزرع لدى الجميع وعاد مستوى الإنزيم إلى الطبيعي
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
في مركز في أنطاليا، نُشرت نتائج زرع الخلايا الجذعية لدى أطفال مشخّصين بـMPS VI. وفُحصت سجلات 17 طفلًا خضعوا للزرع في الفترة 2021-2023. ونجح الزرع لدى جميع الأطفال، وبلغت مستويات الإنزيم الحدود الطبيعية. ولدى جميع الأطفال الذين أمكن قياسهم، تحسّنت نتيجة اختبار المشي لمدة 6 دقائق خلال متابعة وسيطة مدتها 9 أشهر. ويرى المؤلفون أن الزرع قد يكون بديلًا دائمًا وأقل تكلفة عن العلاج الإنزيمي.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
الدراسة أُجريت في مركز واحد ومدة المتابعة قصيرة. وللزرع أيضًا مخاطر جدية؛ وينبغي مناقشة الاختيار بين العلاج الإنزيمي والزرع بالاشتراك بين العائلة وفريقي الأمراض الاستقلابية والزرع.
المصدر
الورقة العلمية: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: متلازمة ماروتو-لامي (MPS VI)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.