عالميالأبحاث والتجارب السريرية
olipudase alfa لدى البالغين المصابين بـASMD: استمر تقلص الطحال والكبد في متابعة امتدت حتى خمس سنوات
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
نُشرت النتائج النهائية للعلاج الإنزيمي olipudase alfa لدى البالغين المصابين بعوز إنزيم السفينغوميليناز الحمضي. وواصل 35 من أصل 36 بالغًا في دراسة ASCEND تلقي العلاج لمدة امتدت حتى خمس سنوات. وارتفعت قدرة الرئة على نقل الغازات بمتوسط 35,9% مقارنة بالبداية. وتقلص حجم الطحال بمتوسط 57,5%، وحجم الكبد بنسبة 36,8%. ولم تظهر أي مشكلة جديدة تتعلق بالسلامة.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذا العلاج ليس مخصصًا للأعراض التي تصيب الدماغ. ويتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية)؛ ويُتخذ قرار العلاج مع طبيب الأمراض الاستقلابية.
المصدر
الورقة العلمية: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: نقص إنزيم السفينغومياليناز الحمضي (ASMD، داء نيمان-بيك من النوعين A وB)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.